今日，诺华（Novartis）公司宣布已与AveXis达成协议，计划以总共87亿美元的价格收购这家处于临床阶段的基因疗法公司。此次收购得到了两家公司董事会的一致通过。
AveXis致力于将基因疗法用于临床，为患有危及生命的罕见神经系统遗传病的患者和家庭带来治疗希望。该公司目前正在进行多项关于脊髓性肌萎缩（SMA）的临床研究。SMA是一种遗传性神经退行性疾病，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。AveXis的主要基因疗法候选药物AVXS-101在治疗1型SMA方面具有引人注目的临床数据，这是导致婴儿死亡的头号遗传病因，90%患这种疾病的婴儿不能活过2岁，或需要永久依赖呼吸机生存。据估计，每6000-10000个孩子中就有一个受某种形式的SMA影响。
在一项临床研究中，AVXS-101显示了挽救生命的疗效。所有接受治疗的15名婴儿在20个月时无事件发生，而通常患该病的婴儿的无事件生存率仅为8%。AveXis预计将于2018年下半年向FDA提交AVXS-101的生物制剂许可申请（BLA）。如果获批，AVXS-101将成为“first-in-class”的一次性治疗方法，通过有效替代有缺陷的SMN1基因来解决SMA的根本遗传病因。值得一提的是，美国FDA已经授予AVXS-101孤儿药资格和突破性疗法认定。此外，该药物也分别在欧洲和日本获得PRIME和Sakigake资格。
除AVXS-101外，AveXis还能提供先进的AAV9基因疗法制造能力和宝贵的研发能力，AAV9被认为是经过临床证实的用于中枢神经系统疾病的基因递送平台。其管线产品可以用于治疗Rett综合征（RTT）和由超氧化物歧化酶1基因SOD1突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
诺华公司首席执行官Vas Narasimhan博士表示：“收购AveXis为改造SMA的治疗提供了绝佳的机会。我们相信AVXS-101可以为遭受这种灾难性疾病影响的孩子和家庭创造一生的可能性。这项收购也将加速我们追求高效率和‘first-in-class’疗法的战略，拓展我们在神经科学领域的领先地位。除了我们的CAR-T癌症平台之外，我们还将与AveXis的团队一起获得另一个基因疗法平台，以推进多个治疗领域的基因疗法管线。我们期待这次收购的结束，让AveXis的员工顺利过渡，欢迎他们来到诺华。”
Novartis Pharmaceuticals首席执行官Paul Hudson先生表示：“AveXis的加入将支持我们成为神经退行性疾病领域的领导者和神经科学特许经营优先领域的壮志雄心，以加强我们在SMA等儿童神经系统疾病治疗中的地位。我们很高兴有机会利用我们的专业知识，我们70多年的神经科学传统以及在全球的影响力，帮助AVXS-101为全球有高度需求的SMA患者带来益处。”
来源：药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）
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