全球首个基于胚胎干细胞的糖尿病治疗研究正式展开

I型糖尿病是一种是由人体的免疫系统引起的血液遗传病。据不完全统计，每4.22亿人中就有约10%的人患有I型糖尿病。患有此病症的患者的免疫系统会发生病变，胰岛素的产生会受到影响。

在过去的15年，研究员们一直致力于使用人体干细胞来替换这些错乱的免疫系统，从而让患者的胰岛素分泌恢复正常，进而达到治愈的效果。而就在上周，两位I型糖尿病患者参与了全球首个基于胚胎干细胞的糖尿病治疗。

在研究初期，研究员们遇到了许多的障碍，一个主要的问题就是如何使这些干细胞在患者体内发挥预期的作用。一个来自San Diego的医药公司Viacyte展开了关于此方面的研究。他们研究出含有干细胞提取物的PEC-Direct用于人体植入，其目的是促使患者体内长出被I型糖尿病所破坏的胰岛细胞。

PEC-Direct将会被安放在人体小臂的皮肤下面，它的医疗方式是，每当患者的血糖升高，植入的干细胞提取物就会分泌出胰岛素来将血糖恢复到正常标准。“如果这个方法可行，我们就将其称为‘有效解药’”，Viacyte公司的Paul Laikind这样说，“它还不能称为真正的解药，因为它治标不治本，并没有对病症的源头（患者的免疫系统）进行医治，它只是被动地产生胰岛细胞。”

在早期的临床试验中，19名患者被植入了一个类似于PEC-Direct的装置，相对于PEC-direct而言，它含有较少量的干细胞提取物。当该装置被植入人体时，它所含有的祖细胞的确长成了干细胞，但是，这次临床试验并没有足够的细胞来测试该装置是否能够治疗I型糖尿病。

而现在，PEC-Direct已经被植入了两名患者的体内。它外部的孔洞会让患者血管内的血液流入，并激发祖细胞。当祖细胞被激活了之后（大约3个月的时间），它就会根据患者的需求来分泌干细胞并且会检测患者的血糖量。如果这个方法可行，患者就不需要时时刻刻的检测他们的血糖量，也不需要再进行任何的胰岛素植入。但是，他们的确需要摄入相关药物，用以阻止免疫系统破坏新造出来的干细胞。

近二十年来，世界范围内一直应用一种使用了类似理念的治疗方式，患者们通过植入捐赠者的胰岛细胞来进行治疗。但是，捐赠者数量较少大大影响了该疗法的受众人群数量。“如果该方法成功，它会完全改变世界范围内I型糖尿病的治疗方式”，英国糖尿病慈善协会的Emily Burns说。

而对于干细胞，我们完全不需要担心库存的问题。在此次试验中，胚胎干细胞来源于一个早期胚胎（由一名使用试管婴儿技术进行生育的女性提供）。由于PEC-Direct的祖细胞是来源于胚胎干细胞，它可以无限复制下去。

Laikind说，该方法可以使所有患有I型糖尿病的患者们得到治疗。加拿大阿尔伯塔大学的James Shapiro对Viacyte在该项目的研究上进行了帮助，并早已为了糖尿病患者们捐献了自己的胰岛细胞，他说：“如果自我产生胰岛素的细胞可以无限量生产，那么这将是人类在治疗糖尿病方面上的一大进步，这将会成为治疗糖尿病历史上的一块伟大的里程碑。”I型糖尿病是一种是由人体的免疫系统引起的血液遗传病。据不完全统计，每4.22亿人中就有约10%的人患有I型糖尿病。患有此病症的患者的免疫系统会发生病变，胰岛素的产生会受到影响。

在过去的15年，研究员们一直致力于使用人体干细胞来替换这些错乱的免疫系统，从而让患者的胰岛素分泌恢复正常，进而达到治愈的效果。而就在上周，两位I型糖尿病患者参与了全球首个基于胚胎干细胞的糖尿病治疗。

图丨科学家们通过对干细胞的改造来应对不同的病症

在研究初期，研究员们遇到了许多的障碍，一个主要的问题就是如何使这些干细胞在患者体内发挥预期的作用。一个来自San Diego的医药公司Viacyte展开了关于此方面的研究。他们研究出含有干细胞提取物的PEC-Direct用于人体植入，其目的是促使患者体内长出被I型糖尿病所破坏的胰岛细胞。

PEC-Direct将会被安放在人体小臂的皮肤下面，它的医疗方式是，每当患者的血糖升高，植入的干细胞提取物就会分泌出胰岛素来将血糖恢复到正常标准。“如果这个方法可行，我们就将其称为‘有效解药’”，Viacyte公司的Paul Laikind这样说，“它还不能称为真正的解药，因为它治标不治本，并没有对病症的源头（患者的免疫系统）进行医治，它只是被动地产生胰岛细胞。”

在早期的临床试验中，19名患者被植入了一个类似于PEC-Direct的装置，相对于PEC-direct而言，它含有较少量的干细胞提取物。当该装置被植入人体时，它所含有的祖细胞的确长成了干细胞，但是，这次临床试验并没有足够的细胞来测试该装置是否能够治疗I型糖尿病。

而现在，PEC-Direct已经被植入了两名患者的体内。它外部的孔洞会让患者血管内的血液流入，并激发祖细胞。当祖细胞被激活了之后（大约3个月的时间），它就会根据患者的需求来分泌干细胞并且会检测患者的血糖量。如果这个方法可行，患者就不需要时时刻刻的检测他们的血糖量，也不需要再进行任何的胰岛素植入。但是，他们的确需要摄入相关药物，用以阻止免疫系统破坏新造出来的干细胞。

近二十年来，世界范围内一直应用一种使用了类似理念的治疗方式，患者们通过植入捐赠者的胰岛细胞来进行治疗。但是，捐赠者数量较少大大影响了该疗法的受众人群数量。“如果该方法成功，它会完全改变世界范围内I型糖尿病的治疗方式”，英国糖尿病慈善协会的Emily Burns说。

而对于干细胞，我们完全不需要担心库存的问题。在此次试验中，胚胎干细胞来源于一个早期胚胎（由一名使用试管婴儿技术进行生育的女性提供）。由于PEC-Direct的祖细胞是来源于胚胎干细胞，它可以无限复制下去。

Laikind说，该方法可以使所有患有I型糖尿病的患者们得到治疗。加拿大阿尔伯塔大学的James Shapiro对Viacyte在该项目的研究上进行了帮助，并早已为了糖尿病患者们捐献了自己的胰岛细胞，他说：“如果自我产生胰岛素的细胞可以无限量生产，那么这将是人类在治疗糖尿病方面上的一大进步，这将会成为治疗糖尿病历史上的一块伟大的里程碑。”

原文检索

《First implants derived from stem cells to ‘cure’ type 1 diabetes》

来源：麻省理工科技评论