Kite Pharma向欧洲药品管理局递交第一个CAR-T的MAA上市申请_医药

2017

08/01

15:48

作者：小博

医药

Kite pharma CAR-T细胞生产工艺（视频来源kite官网）

2017年7月31日，KitePharma宣布向欧洲药品管理局（EMA）递交了第一个CAR-T产品KTE-C19（AxicabtageneCiloleucel）的MAA上市申请。本次申请的适应症为难治或复发并无法进行自体干细胞移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、转化型滤泡性淋巴瘤（TFL）和原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）。

Kite Pharma是第一家向欧盟提交CAR-T疗法上市申请的制药公司。此外，KTE-C19也已经向FDA提交了上市申请，并在5月27日获得FDA的优先审评资格，FDA最晚将于11月29日给出是否批准其美国上市的决定（处方药付费法案PDUFA决定日）。

据悉，欧盟于2016年3月正式实施类似于FDA突破性药物资格认定的“优先药物（PRIME）”资格认定，而KTE-C19正是第一批获得欧盟“优先药物”认定的4个药物之一。根据“优先药物”的政策激励，KTE-C19也获得了EMA的加速审批资格。

此次Kite Pharma向欧盟提交KTE-C19的上市申请主要依据ZUMA-1研究的结果。在ZUMA-1研究中，患者接受一剂KTE-C19注射治疗后，主要终点指标客观缓解率ORR达到了82%（P<0.0001），这些病人在一次输注kte-c19后就得到了缓解。中位随访时间达到了8.7个月，44%的病人在持续缓解，其中有39%的病人持续完全缓解。最常见的3级或者更高的不良事件包括细胞因子释放综合征和神经毒性事件都是可逆转的。<>

KTE-C19的MAA申请是工程化T细胞研发历程中非常具有里程碑意义的事件。

Kite Pharma的创始人兼董事长Arie Belldegrun说道：“我们非常激动能与EMA及其下属的专业药审委员会CHMP和CAT紧密合作，从而能将这种有潜力的革命性的疗法带给欧盟的患者”。

非霍奇金淋巴瘤NHL是一种血液肿瘤，在欧洲每年有93,000人受其折磨。弥漫大B淋巴瘤DLBCL是NHL中的一种发病非常迅速的亚型。虽然大多数病人在首次现有治疗后可以达到并维持完全缓解，但是对复发或者首次治疗后没有应答的病人却没有很好的解决方案。公司预计，仅欧盟5国就大约有7,800病人将获益于CAR-T细胞疗法。

2016年5月CHMP和CAT授予了KTE-C19对于难治性DLBCL的优先审评(PRIME)许可，以加速对能填补临床急需药物的审批。

背景介绍

2017年4月，复星医药与Kite Pharma成立了中外合营企业复星凯特生物科技有限公司（简称复星凯特），在中国引进全球领先癌症治疗技术与重磅产品，为癌症患者提供国际领先水平的治疗手段。

此次，复星凯特CEO王立群也在采访中说：“由此可见，细胞治疗产品在美国和欧洲都以药品的路径进行快速审批，相信很快就能看到这类革命性的技术产品进入市场，造福病患。希望这些被证明了临床安全有效的细胞治疗技术产品也能早日在中国真正实现产业化并造福广大病患。”

医谷链

《诺华疗法获FDA专家10:0一致投票推荐，或将迎来全球首个获批的CAR-T疗法上市》

来源：医麦客（微信号 cell-culture-club）作者：小博

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