FDA批准赛诺菲/再生元抗风湿性关节炎新药sarilumab上市_医药

2017

05/24

09:23

药明康德（微信号：WuXiAppTecChina）医药

近日，再生元（Regeneron）与赛诺菲（Sanofi ）宣布，由这两家公司合作研发的风湿性关节炎新药sarilumab（商品名Kevzara）已经获得了美国FDA的批准上市，治疗罹患中度至重度风湿性关节炎，且先前接受过疾病缓解性抗风湿药物治疗，但缓解程度不足，或对药物出现耐受的成人患者。值得一提的是，这是由再生元与赛诺菲这对组合带来的第三款抗体新药。在业内诸多分析师眼里，它也有望成为一款重磅药物。

▲风湿性关节炎是一款影响广泛的疾病（图片来源：Rheumatoidarthritis.net）

风湿性关节炎是一款慢性的自身免疫系统疾病，患者的免疫系统会攻击关节处的组织，造成炎症与疼痛，并最终导致关节受损，乃至残疾。这种疾病在任何年龄的成年人中均可出现，而尤其常见于30岁-60岁的人群。据估计，风湿性关节炎在全球大约影响了8600万人，超过全球人口的1%。在巨大的疾病负担面前，诸多患者们热切期盼能用上更多更好的新药。

Sarilumab是再生元与赛诺菲共同带来的人源化单抗新药，它能结合白细胞介素-6受体，从而抑制由它介导的信号通路。在人体中，白细胞介素-6是一种在炎症反应中扮演了重要作用了细胞因子。当它的表达量长期高于正常水平时，就会造成一系列炎症反应，其中就包括了与风湿性关节炎有关的炎症。新药研发人员相信，倘若能抑制白细胞介素-6与受体的结合，就有望能缓解风湿性关节炎的症状。

▲IL-6在炎症反应中起到了重要作用（图片来源：《自然》）

Sarilumab的疗效与安全性在两项关键的3期临床试验中得到了验证。在第一项名为MOBILITY的试验中，与只使用安慰剂与甲氨蝶呤的对照组相比，接受sarilumab与甲氨蝶呤联合治疗的患者症状在24周后有显著改善（ACR20评分，200毫克组数据为66%，150毫克组数据为58%，对照组数据为33%），抵达了主要临床终点。此外，在经治的的52周后，放射学研究发现，接受联合治疗的患者其关节损伤进展出现了显著的减少（SHS评分，200毫克组数据为0.25，150毫克组数据为0.90，对照组数据为2.78），这也抵达了另一项关键的临床终点。此外，接受sarilumab与甲氨蝶呤联合治疗的患者其运动能力也有更佳的改善。

在第二项名为TARGET的临床试验中，研究人员分析了sarilumab与疾病缓解性抗风湿药物联合治疗的效果。经治的24周后，与对照组相比，治疗组的患者同样出现了症状的显著改善（ACR20评分，200毫克组数据为61%，150毫克组数据为56%，对照组数据为34%），这抵达了主要临床终点。此外，他们的运动能力也有改善。

▲Sarilumab能靶向IL-6受体（图片来源：《Nature Reviews Rheumatology》）

尽管这两项有2900名成人患者参与的研究数据相当优异，sarilumab的获批上市之路却有一些小插曲。去年10月，美国FDA向再生元与赛诺菲送去了一封完全回应函，认为sarilumab的生产存在一定欠缺。在经过半年多的努力，这一欠缺终于得到了弥补， sarilumab也于昨日获批上市，终成正果。

“在临床试验中，sarilumab展现出了统计显著，临床有意义的改善，并能缓解症状，减少风湿性关节炎带来的结构损伤进展，并改善运动能力，”参与sarilumab全球临床项目的负责人之一Alan Kivitz博士说：“这是非常重要的结果，因为并非所有的疗法都能对所有的患者起效。一些患者甚至花上了几年，在多种不同的疗法中来回转换，但都没有达到治疗的效果。Sarilumab和常用的生物制剂有着原理上的不同，对患者来说会是一个新选择。”

▲赛诺菲的首席执行官Olivier Brandicourt博士（图片来源：Le Figaro）

“尽管目前风湿性关节炎的治疗领域取得了多个进展，但患者依旧需要新疗法，”赛诺菲的首席执行官Olivier Brandicourt博士说：“这次sarilumab在美国的获批不仅强调了我们改变患者生活的承诺，也表明我们在免疫学领域加速科学与医学发展的决心。”

▲再生元创始科学家、总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos博士（图片来源：再生元）

“在我们近期 Dupixent（dupilumab）获批之后，Kevzara带来了另一个里程碑。这彰显了利用我们领先的技术，我们内部的发现与科学引擎能带来重要的新药，”再生元创始科学家、总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos博士说：“这个里程碑离不开与赛诺菲的持续合作，离不开患者和医生们的参与，也离不开那些为了让Kevzara作为新疗法尽快带给风湿性关节炎群体而努力的人们。”

我们祝贺这款风湿性关节炎重磅新药能够顺利问世，也祝愿更多患者能用上新药，改善病情，提高生活质量。

参考资料

[1] Regeneron and Sanofi Announce FDA Approval of Kevzara? (sarilumab) for the Treatment of Moderately to Severely Active Rheumatoid Arthritis in Adult Patients

[2] Regeneron, Sanofi win a delayed OK for rheumatoid arthritis IL-6 heavyweight Sarilumab

[3] Sanofi/Regeneron hit with FDA delay for sarilumab

来源：药明康德（微信号：WuXiAppTecChina）

（原标题：终成正果！风湿性关节炎重磅新药获FDA批准上市）

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