厉害了！抗癌新药entrectinib喜获FDA突破性疗法认定，可治疗多种实体瘤_医药

2017

05/17

14:07

药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）医药

致力于肿瘤精准药物开发的生物技术公司Ignyta近日宣布，FDA授予其新药entrectinib突破性疗法认定，治疗NTRK基因融合阳性，局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，这些患者在接受现有疗法后疾病仍进展，或者没有标准疗法。Entrectinib是一种新型的具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI），靶向含有NTRK1/2/3，ROS1或ALK基因融合突变的肿瘤。

Entrectinib是目前唯一临床证实具有活性、针对原发性和转移性中枢神经系统癌症的酪氨酸激酶抑制剂，并且没有不良脱靶效应（相关阅读：在研抗癌新药对TRK基因突变脑瘤疗效良好）。该候选药物正在进行2期临床试验STARTRK-2。该试验是一个全球多中心、开放标签、注册相关的2期临床试验，使用精准医学的“篮子设计”（basket design），入组时会对肿瘤患者样本进行基因突变筛选，根据肿瘤类型和基因融合，患者将被分配到不同的“篮子”进行治疗。这种“篮子设计”可以纳入一系列不同的肿瘤类型，验证entrectinib针对分子靶标的临床效果。

▲一些不同类型的肿瘤患者具有相同突变（图中白点表示），这些患者被分到相同的“篮子”测试同一种药物。（图片来源：Memorial Sloan Kettering Cancer Center）

Ignyta公司主要研发精确靶向治疗药物，并且建立了分子诊断平台对药物进行伴随诊断测试，采用药物/伴随诊断战略发现癌症的分子驱动因素，迅速推进治疗药物开发。Ignyta关注罕见癌症患者未满足的临床需求，在研管线包括TRK，ROS1和ALK抑制剂，RET抑制剂等，这些突变发生在乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、头颈部癌、淋巴瘤、黑色素瘤、神经内分泌肿瘤等实体瘤中。