诺华CAR-T CTL019再获突破性疗法认定

医药 2017-04-19 08:45 来源：医谷网

2017

04/19

08:45

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3月29日，诺华官网发布消息称，其研发的CAR-T CTL019获得FDA的优先审评资格，被允许用于儿童和年轻成人复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（B-ALL）。时隔20天，最新消息，今日，诺华再次宣布CTL019又获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定，治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL）。

CTL019最早来自宾夕法尼亚大学，Bruce L. Levine教授为主要研究者，2010年他开始CAR-T临床实验，他们治好了3名白血病患者，这3名患者在此之前已经被宣判无药可治。此次治疗的实验结果发表在2011年Science Translational Medicine 上，引来公众和业界的极大关注。 2012年，诺华与宾夕法尼亚大学签定全球合作协议，共同研究、开发与商业化包括CTL019在内的多项CAR-T疗法，用以癌症治疗。

在一项名为JULIET（NCT02445248）的II期临床试验中，研究人员认为CTL019在治疗成人复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中的具有积极的效果。基于其潜力，FDA给予了CTL019突破性疗法认定。

CTL019的治疗流程（图片来源：诺华官网）

根据FDA的指导原则，所谓“突破性疗法”是指那些被开发单用或与一种或多种其他药物联用于治疗严重或危及生命的疾病，且初步临床试验表明，在一个或多个有临床意义的终点指标上，该药较现有疗法有显着改善。

“突破性疗法”可授予针对同一适应证的多个在研药品，但当用于此适应证的首个药物获批后，用于同一适应证的任何其他药物都将失去突破性疗法资格，除非药物开发公司或资助者能证明其产品优于首个获批药品。

参考资料

《Novartis CAR-T cell therapy CTL019 receives FDA Breakthrough Therapy designation for treatment of adult patients with r/r DLBCL》

医谷链

《CAR-T冲刺赛开始！诺华首款CAR-T产品CTL019获FDA优先审评资格》

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