美国FDA已经对诺华旗下药物Midostaurin（PKC412）在治疗FLT3突变的急性髓性白血病（AML）和晚期系统性肥大细胞增多症展开优先审评。如果审评（6个月内）顺利，Midostaurin将有望成为突破近25年来传统急性髓性白血病疗法的首个靶向药物。目前治疗急性髓性白血病主要采取传统的化疗方式，60岁以下的患者在接受化疗后，长期生存率在25%~50%之间，而老年患者的长期生存率更低，仅有5%~15%。
除美国FDA外，欧洲药品管理局（EMA）也已经对该药展开了审评，与此同时，FDA和EMA也对Midostaurin的伴随诊断试剂盒进行了审评，该试剂盒用于诊断急性髓性白血病患者的FLT3状态。
Midostaurin是一种口服多激酶抑制剂，其临床试验数据显示，FLT3突变的急性髓性白血病患者在接受Midostaurin和标准化疗联用时整体生存期可以提高23%。基于此临床试验结果，Midostaurin获得了FDA突破性药物疗法认定。值得一提的是，Midostaurin的Ⅲ期临床试验研究是目前为止在FTL3突变急性髓性白血病患者群体中开展的最大规模的临床研究，该研究中所获得的总生存数据，是全球血液病学家及急性髓性白血病群体所期待已久的一个重大进步（详见新闻：ASH 2015：诺华抗癌药midostaurin治疗FTL3突变急性髓性白血病（AML）实现重大突破）。
急性髓性白血病是成年人急性白血病中最为常见的类型，在接受治疗后生存率很低，在确诊后仅有四分之一的患者能生活5年。FLT3突变约占所有急性髓性白血病患者的三分之一，通常具有较差的预后。
如果Midostaurin治疗急性髓性白血病和晚期系统性肥大细胞增多症获得批准，Credit Suisse的分析师预测该药物在2019年的销售额可以达到2.6亿美元。虽然对于制药巨头诺华来说，Midostaurin是一个影响力相对较弱的产品，但是对于急性髓性白血病治疗的市场来说，Midostaurin则是一个重要的角色。着名国际市场调研公司GBI预测该药物在2020年可实现9亿美元的销售额。
虽然Midostaurin在治疗急性髓性白血病方面具有越来越好的前景，但是其他公司的候选药物也正加入到这场竞争中来，其中包括Celator Pharmaceuticals旗下的CPX-351（阿糖胞苷和柔红霉素脂质体）、Ambit Biosciences旗下的FLT3抑制剂Quizartinib以及罗氏公司旗下的BCL-2抑制剂Venclexta。
来源：生物谷
为你推荐
资讯 手术机器人公司思博慧医宣布完成近亿元Pre-A+轮融资
近日，思博慧医宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。本轮由诺庾资本领投，浦东创投、片仔癀盈科基金、同杨基金、太湖空天动力启明星跟投。所获资金将主要用于全自动磁控介入手术机器人...
2026-09-20 15:35
资讯 国家卫健委、国家中医药管理局联合发布《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》
到2026年底前，各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团均应当至少依托1家省属及以上医院开设罕见病门诊，辖区内300万人口以上的地市均应当至少依托1家医院开设罕见病门诊，安排...
2026-09-20 13:47
资讯 2016年-2025年：国内化学仿制药累计销售额TOP10
从十年累计销售额来看，TOP10品种合计超过2400亿元，展现了中国仿制药市场雄厚的体量基础。其中，扬子江药业的地佐辛注射液以420 79亿元的累计销售额高居榜首，是榜单中唯一突...
2026-09-20 09:07
资讯 全球首个专家级通用医疗影像模型，一次识别146种病症
9月18日消息，阿里巴巴达摩院与浙江大学医学院附属第一医院等机构研发出通用医疗影像AI模型DAMO RADAR，并登上国际顶级学术期刊《科学》（Science）。
2026-09-18 17:12
资讯 金斯瑞与礼来TuneLab达成合作，推动AI制药湿实验服务
根据协议，金斯瑞生物将向Lilly TuneLab参与企业提供湿实验服务，助力其快速生成实验数据，将AI预测转化为生物学验证数据，加速候选药物评估。
2026-09-18 15:51
资讯 医药工业发展十五五规划
规模以上医药工业企业营业收入超过3 5万亿元，创新药产业规模增速年均达到20%以上，全球年销售额超10亿美元的品种数量达到5个以上；年营业收入超过100亿元的医药工业企业数量达...
2026-09-18 13:45
资讯 全球首个核药仿制药获完全批准
9月14日，Curium宣布Bexlutry（[177lu]氧奥曲肽，研发代号：PNT2003）获得FDA批准上市。该药物是Lutathera的仿制药，也是全球首个获批上市的核药仿制药。
2026-09-18 11:58
资讯 康方生物第4个ADC获批临床，加速布局IO+ADC方向
近日，康方生物（9926 HK）宣布，其自主研发的创新双抗ADC药物AK158D1(EGFR Trop2 双抗ADC)，已获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，开展用于治疗晚期恶性实体瘤的I期临床研究。
2026-09-18 11:18
资讯 体内CAR-T出海
近日，河北森朗生物科技有限公司（森朗生物）与美国Tempest Therapeutics（Tempest）签署独家选择权协议，授权Tempest可独家引进森朗生物CD7靶向慢病毒载体平台及多款体内CAR-T候选药物。
2026-09-17 17:15
资讯 迈英诺医药完成超 2 亿元 A 轮融资，全球首个局部给药泛 JAK / 泛 Trk 多靶点抑制剂进入中美 II 期临床
本轮融资由阳光融汇资本领投，厦门金圆产业链基金、厦门市心血管产业基金、博行资本、建发新兴投资、沃美达资本、朗煜投资、厦门高新投跟投
2026-09-17 16:23
资讯 华东医药携手美柏生物，ECM胶原蛋白MB007独家战略合作落地
就细胞外基质（Extracellular Matrix，ECM）胶原蛋白MB007产品在中国市场达成独家战略合作
2026-09-17 16:17
资讯 全球范围内，达芬奇SP单孔手术系统首获新适应症
直观医疗近日宣布，达芬奇SP单孔手术系统经阴道妇科手术适应症已获得欧盟CE认证，这是该系统在全球范围内首次获批此适应症。
2026-09-17 16:17
资讯 《医药代表管理办法》备案政策问答（二），非首次备案医药代表因学历、专业不符合《办法》规定可否备案
9月16日，国家医药代表备案平台发布《备案政策问答（二）》。国家药监局收集、整理了部分与备案相关的问题，进行解答。
2026-09-17 11:08
资讯 字节跳动Anew Labs完成2.9亿美元融资
本轮融资由原红杉中国HSG、IDG资本和高瓴投资领投，五源资本担任联合领投方。其他投资者还包括高榕创投、春华创投、博裕资本，以及战略投资者SBP Group和国资背景的上海未来产...
2026-09-17 10:36
资讯 诺华前中国总裁张颖出任传奇生物 CEO
纳斯达克上市细胞治疗企业传奇生物（Legend Biotech，股票代码：LEGN）于 9 月 15 日正式官宣，董事会任命张颖（Ingrid Zhang）担任公司首席执行官（CEO），任命自当日生效。
2026-09-16 19:41