为 “少数人” 加速：施维雅罕见病战略背后的患者逻辑

在全球制药行业普遍追逐短期回报、以投资回报率为核心决策标尺的当下，罕见病药物研发始终是一道艰难的考题。极低的发病率、分散的患者群体、漫长的研发周期以及巨大的商业不确定性，令多数传统药企望而却步。那些被称为“少数人”的罕见病患者，往往在商业丛林的利益博弈中，被置于选择的边缘。

然而，施维雅选择了一条截然不同的道路。作为一家由非营利基金会管理的全球制药集团，施维雅主动拥抱高投入、高风险、长周期的挑战，将难治性肿瘤与神经科学列为集团重点发展的领域。无需受困于季度财报的压力与股东收益的束缚，施维雅以患者为中心的底层逻辑，在商业可持续与攻克罕见病之间，开辟出一条兼顾长期主义与社会价值的独特路径。对施维雅而言，药物研发从来不是单纯的商业行为，而是对生命需求的坚定回应——为“少数人”加速，正是其战略最核心的底色。

差异化研发：聚焦没有替代方案的未满足需求

施维雅的罕见病战略并非宽泛布局，而是精准锚定临床缺口，攻坚那些无药可治、缺乏有效方案、存在巨大未满足需求的领域，以差异化构筑核心竞争力。

在肿瘤领域，施维雅放弃同质化竞争的红海，聚焦IDH突变型脑胶质瘤、急性髓系白血病等少见的难治性肿瘤。以伏昔尼布（Vorasidenib）为例，作为近20年来该领域首个突破性靶向疗法，它不仅延缓了肿瘤进展，更重要的是通过保护患者的神经认知功能，让处于黄金年龄的青壮年患者得以重返社会。2025年，伏昔尼布荣获美国盖伦奖“最佳孤儿药/罕见病产品奖”，这正是对其临床价值的肯定。

在神经科学领域，施维雅深度借鉴其在肿瘤战略上的成功经验，将神经科学罕见病定位为公司发展的“第二增长曲线”，布局难治性癫痫、罕见运动障碍及神经肌肉疾病三大核心方向，涵盖了发育性癫痫性脑病（DEE）、脆性X综合征、脊髓小脑性共济失调及杜氏肌营养不良（DMD）等多种罕见病症。在研发层面，施维雅专注于靶向mRNA的小分子药物、反义寡核苷酸（ASOs）、药理活性分子以及单克隆抗体的创新开发。

施维雅的项目选择标准清晰而严苛：优先无替代方案、优先突破性疗法、优先全新作用机制、优先罕见病领域。不做低水平重复，不追逐短期热点，只做那些真正能改变患者命运的创新，这正是其在拥挤的制药赛道中保持独特竞争力的关键。

让“少数人”定义产品：患者的声音融入药物全生命周期

如果说传统的研发是“以化合物中心”，那么施维雅已转向“以患者中心”。对于罕见病而言，患者的需求复杂、迫切而多样，往往超乎研发人员的想象，缺乏患者的参与，所谓的创新可能只是空中楼阁。

这种以患者为核心的理念，收获了全球患者组织的高度认可。在2024年PatientView 制药企业声誉调查中，施维雅跻身全球前十，并在肿瘤领域排名全球第一。在“数据透明度”、“长期合作关系”及“研发参与度”等核心维度上均斩获高分，成为全球患者组织最信任的制药企业之一。

这份认可源于施维雅将“患者参与”制度化、常态化的顶层设计。集团内部设立的患者咨询委员会，确保患者的声音能够正式纳入从药物设计、临床试验、审评审批到上市后支持的全生命周期。患者不再是被动的受试者，而是研发过程中的“共创伙伴”。

在中国，施维雅“以患者为中心”理念正在开展切实的本地实践。集团总裁每次访华，都要与患者组织负责人及患者代表面对面交流，直接倾听患者的需求与困境。2025 年 9 月，施维雅与中国罕见病联盟达成战略合作，围绕药物研发、学术交流、诊疗规范化、患者保障等维度协同发力；2026年3月，施维雅与蔻德罕见病中心深化合作，通过深入了解患者洞察，为神经系统罕见病与难治性肿瘤领域的药物研发、市场准入及可及性流程提供指导，共同推动相关疾病诊疗规范化与患者支持体系建设。从患者洞察到临床开发，从准入策略到患者关怀，施维雅与患者组织形成共生式合作，让每一款药物都真正源于患者、服务于患者。

基金会模式：长期主义的制度底气

施维雅敢为 “少数人” 投入、敢做别人不敢做的罕见病研发，核心支撑来自其独特的治理结构——由非营利基金会管理，非上市、无股东分红压力，赋予了施维雅在制药行业中极其稀缺的“战略定力”

不同于上市公司必须在财报窗口期交付收益，施维雅可以将全部利润重新投入创新，以15年甚至20年的超长视角规划研发管线。2024-2025财年，集团收入达69亿欧元，同比增长 16.2%，肿瘤业务收入占比超32%，同比增长54.6%。这种强劲的盈利能力持续反哺研发，形成 “盈利—投入—创新—获益” 的正向循环。

这种模式不仅带来了资金自由，更让施维雅在合作中展现出极高的稳定性，成为全球生物科技公司青睐的长期合作伙伴。施维雅不跟风、不摇摆，十年如一日深耕聚焦目标领域。这种不受资本市场短期干扰的定力，在当下的行业环境中显得弥足珍贵。施维雅集团总裁Olivier LAUREAU表示：“随着全球疾病负担日益加重，我们亟需研发更多新药、尤其是突破性药物，以挽救患者生命。正因如此，施维雅持续在创新、研发、合作以及收购突破性药物和项目方面进行大量投入，从而应对包括罕见病在内的，未来可能出现的全新疾病挑战，为患者提供解决方案。”

为 “少数” 坚守，为生命续航

在2026年的今天，全球制药行业正经历着深刻的变革。人口老龄化、疾病负担加重，以及创新成本的飙升，都在考验着每一家药企。

施维雅用其独特的发展路径证明：药物研发不仅仅是商业行为，更是一种以患者为中心的使命践行。在“少数人”被忽视的角落，施维雅选择用长期主义的耐心和基金会模式的定力，去点燃生命的希望。

通过“非营利治理+患者全程参与+长期主义投入”，施维雅走出了一条“商业可行、患者获益、社会价值”统一的道路。这条路或许并不拥挤，因为它不仅有着极高的技术准入门槛，更有着极高的价值观门槛。对施维雅而言，商业成功的终极标准，不是股价与利润，而是有多少患者因创新而改变命运。

来源：医谷网