近日,美国食品药物监督管理局正式批准 Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft)注射液用于治疗患有真性红细胞增多症(polycythemiavera,PV)的成年患者。Besremi是FDA批准的第一款治疗该病的干扰素药物。此前,该药在美国和欧盟均被授予了治疗PV的孤儿药资格。
真性红细胞增多症是骨髓中造血细胞的一种癌症,主要是红血球细胞和血小板的慢性增加。这种情况可能引发循环系统疾病,如血栓形成和栓塞,甚至恶性转化为骨髓纤维化或白血病。西医治疗本病主要以静脉放血、化疗、放射治疗为主在此基础上加用一些改善微循环的药物。FDA 药物评价和研究中心非恶性血液学部主任、医学博士 Ann Farrell 表示,在美国,真性红细胞增多症每年影响大约 6,200 名美国人。
Besremi是第一种被批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素药物。该疗法与干扰素受体结合,触发减少骨髓中红细胞生成的过程。患者每两周皮下注射一次 Besremi。如果在一年后成功降低红细胞的产生,患者可以将剂量减少到每月一次。
本次批准是基于一项3期临床试验获得的积极疗效和安全性数据。试验结果显示,接受Besremi治疗7.5年后,61%的真性红细胞增多症患者达到完全血液学缓解,80%的患者产生血液学应答。
同时,FDA对Besremi 这种孤儿药标有黑框警告,详细说明了严重影响的风险,包括可导致肝酶升高、白细胞水平低、血小板水平低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还可能包括尿路感染、抑郁和短暂性脑缺血发作(中风样发作)。由于存在伤害胎儿的风险,Besremi不适用于孕妇。一旦开始用药,必须密切监测患者是否有这些症状。
来源:医谷网