全球首个适用特纳综合征的长效生长激素产品获批_医药

2024

08/21

15:24

医谷网医药

近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）宣布，旗下聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名:金赛增，以下简称“PEG-rhGH”）新规格新适应症上市申请获得国家药品监督管理局批准。本次获批的规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，可用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍。据金赛药业官网信息显示，这也是全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。

特纳综合征(Turner Syndrome，以下简称“TS”)是由于全部或部分体细胞中一条X染色体完全或部分缺失，或X染色体存在其他结构异常所致。典型临床表现为：身材矮小、性腺发育不良、具有特殊的躯体特征(如颈蹼、盾状胸、肘外翻等)，部分伴有自身免疫性疾病（甲减、糖尿病等）、智力和神经认知功能障碍，对患儿的身心健康造成严重影响。

1997年，FDA批准重组人生长激素用于TS矮小儿童的治疗，2021年，国家药监局批准金赛药业重组人生长激素注射液（商品名为“赛增”）用于特纳综合征所致女孩的生长障碍。不过，目前国内外已获批用于治疗特纳综合征矮小的生长激素均为短效制剂，使用短效生长激素治疗的患儿需要每天注射，长期频繁的注射给患儿带来痛苦，也给家长造成负担，降低了患儿用药依从性，进而影响治疗效果。针对特纳综合征矮小的药物治疗对长效生长激素的使用有广泛的未被满足的临床需求。

金赛药业官网信息显示，其长效生长激素在国内特纳综合征患儿中开展的临床试验结果证实，采用长效生长激素治疗显著改善患儿身高标准差积分和生长速率，且安全性和耐受性良好。

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