涉及6款已上市CAR-T产品,FDA宣布展开调查

医药 来源:医谷网
2023
11/29
08:21
医谷网 医药

近日,美国FDA宣布调查靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗后患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险。

调查CAR-T治疗后T细胞恶性肿瘤的严重风险

FDA官网信息显示,已经收到了在接受靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法治疗后的患者中出现T细胞恶性肿瘤的报告,这些报告来自临床试验和/或上市后的CAR-T细胞疗法的不良事件数据。同时,FDA已经确定,T细胞恶性肿瘤风险适用于所有目前批准的靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法。

在过去的几年里,CAR-T疗法在血液瘤的治疗中展现出了较好的潜力,FDA也先后批准了6款CAR-T疗法上市,不过,与所有采用整合载体(慢病毒或逆转录病毒载体)的基因治疗产品一样,在FDA批准的靶向BCMA和CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法的处方信息中,发生继发性恶性肿瘤的潜在风险被标记为一类警告。这些产品的批准包括要求在患者接受治疗后进行15年的长期随访观察性安全性研究,以评估长期安全性和治疗后发生继发性恶性肿瘤的风险。

现在,这则公告意味着尽管这些CAR-T产品的总体益处超过其潜在风险,但FDA正在调查已确定的T细胞恶性肿瘤的严重后果风险,包括住院和死亡,并正在评估监管行动的必要性,未来FDA可能会针对CAR-T产品引发的继发性癌症现象采取更直接的监管行动,例如对附加黑框警告内容等,而这将对CAR-T类药物未来的商业化带来一定挑战。

值得一提的是,受这一“严重风险”事件影响,多家CAR-T概念股股价下跌,昨日Cabaletta跌幅高达26.79%,亘喜生物股价跌幅一度达到29.63%,今日科济药业盘中一度重挫超过20%。不过,已实现产品商业化的CAR-T企业,整体股价波动并不大。

6款CAR-T产品的企业发表声明

目前FDA批准上市的CAR-T疗法包括:吉利德的Yescarta和Tecartus,诺华的Kymriah,百时美施贵宝的Breyanzi,这4款靶向CD19;传奇生物/强生的Carvykti,百时美施贵宝的Abecma,这2款靶向BCMA。

对于FDA的这一调查,吉利德在声明中表示,公司对Tecartus和Yescarta的整体安全性充满信心。这两款疗法到目前为止已经治疗了17700名癌症患者,迄今为止没有证据表明它们与新发恶性肿瘤的发展有因果关系。同时,声明还指出,吉利德有严格的程序来持续监控不良事件,并向监管机构报告,公司将完全配合FDA的要求,对与此次调查相关的数据进行分析。

对于Kymriah,诺华也表达了对其的效益风险状况的信心,并表示该公司治疗了超过10,000名患者,尚未发现Kymriah和继发性恶性肿瘤之间的因果关系。BMS指出,在接受Abecma或Breyanzi治疗的4700名患者中,没有人出现CAR阳性T细胞恶性肿瘤。传奇生物在声明中指出,即使没有进行CAR-T细胞治疗,多发性骨髓瘤患者也可能发生T细胞恶性肿瘤。此外,其他与骨髓瘤相关的治疗,例如烷基化剂、免疫调节药物和自体干细胞移植,都与继发性癌症的风险增加有关。强生公司表示,已与FDA共享Carvykti治疗后的监测数据,Carvykti迄今已在2000名患者身上使用,具有良好的收益-风险比。

这6款CAR-T疗法2023年上半年销售业绩如下:

Yescarta上半年销售总额为7.39亿美金,主要系复发或难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)二线和三线治疗的强劲需求推动,值得一提的是,2022年Yescarta销售收入11.6亿美元,同比增长66.9%,成为首款年销售额超10亿美元的CAR-T产品;

Tecartus上半年销售总额为1.77亿美金,主要是由于复发或难治性成人急性淋巴细胞白血病(R/R ALL)和复发或难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)的治疗需求增加推动;

Abecma上半年销售额为2.79亿美元,同比增长79%;

Breyanzi上半年销售额为1.71亿美金,同比增长106%,百时美施贵宝方面表示,两款CAR-T细胞增长的驱动因素均为产能的增加;

Carvykti上半年销售额1.89亿美元,已经超过去年全年(1.34亿美元),此前强生曾预计Carvykti的销售峰值有望达到50亿美元;

Kymriah上半年销售额为2.6亿美金,同比下滑了10%,而其2022年销售业绩为5.36亿美元,也同比下滑了9%,Kymriah正在逐步失去先发优势。

上述六款CAR-T疗法上半年销售业绩合计17.43亿美元。

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