9月20日，RNAi疗法明星企业Alnylam公司宣布，欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，每3个月皮下注射一次，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病。
今年6月，Amvuttra曾获得美国FDA批准上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy），这也是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法。
hATTR淀粉样变性是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由TTR基因突变引起，进行性神经病变和心肌病为该疾病主要特征，该疾病具有重大的未满足的医疗需求，患者诊断后的中位生存期仅为4.7年。
Amvuttra是一种双链小干扰RNA(siRNA)，可靶向并沉默突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA)，减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积，并促进已沉积TTR淀粉样蛋白的清除，恢复这些组织的功能。Amvuttra使用了Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。
据了解，欧盟的此次的批准是基于一项名为HELIOS-A的随机、开放标签、全球性3期临床试验结果，该试验周期是18个月。在HELIOS-A研究中，Amvuttra在9个月和18个月时均达到了研究的主要终点和所有次要终点，证明了该疗法能逆转神经病变损害，具有良好的耐受性。同时，与来自APOLLO临床3期试验的外部安慰剂组相比，Amvuttra组患者在改良的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）指标上，第18个月的分数与基线相较的平均变化呈现了改善（欧盟审评的主要终点）。
安全性方面，给药18个月后，Amvuttra治疗患者中最常见的不良反应是关节痛（关节僵硬）和四肢疼痛（手臂和腿部疼痛）。报告的其他不太常见的不良反应包括呼吸困难（呼吸急促）、注射部位反应和血液碱性磷酸酶（一种肝酶）升高。
值得一提的是，Amvuttra也是Alnylam获批的第4款RNAi疗法，此前该公司已相继获批Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)3款RNAi疗法，销售额方面，2021年，Alnylam已上市的3款RNAi药物合计带来营收6.62亿美元（约合人民币42.13亿元）。此外，最初由Alnylam 开发，之后诺华获得了开发、生产和商业化的全球权利的RNAi疗法Leqvio去年实现销售收入1200万美元。
来源：医谷网
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