7250万美元！Sarepta与Codiak合作开发基于外泌体技术的基因疗法_医药

2020

06/24

10:54

医谷网医药

日前，专注于精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司Sarepta Therapeutics与外泌体公司Codiak Biosciences宣布达成一项全球合作协议，共同开发外泌体载体、递送技术进行神经肌肉类疾病的基因治疗、基因编辑及RNA治疗。

这项为期两年的协议包括多达5个神经肌肉疾病项目，Codiak将有资格获得高达7250万美元的预付款，研究经费和许可付款，以及潜在的重要开发和监管里程碑付款、未来销售的分层版税。Sarepta将拥有根据该协议开发的任何候选产品的选择权，Codiak将负责IND准备和临床前开发，一旦候选产品进入IND阶段，Sarepta将接受以负责临床开发和商业活动。

外泌体是直径约为40-100nm的包装囊泡，由多种细胞分泌，含有特定的蛋白质、脂质、细胞因子或遗传物质。作为细胞间的通讯系统，外泌体可促进细胞间各种分子有效载荷的转移，并在传递过程中根据有效载荷编码的指令改变受体细胞中的生物学功能。同时，外泌体并非为随机分布，而是寻求特定的细胞靶标，从而可向特定细胞递送不同疗法，并调节细胞功能以实现治疗益处。此外，由于其固有的非免疫原性，外泌体作为基因药物的靶向传递系统具有独特的优势。

作为新兴外泌体疗法领域的领导者，Codiak的核心外泌体平台engEx?可利用外泌体的载体特性，将一系列药物分子（包括小分子、多肽、细胞因子等）整合到外泌体表面或囊泡内部，以递送到目标位置，创建定制的具有强效临床前抗肿瘤活性的候选药物。同时，engEx?还可以对工程化的外泌体进行精确修饰，以优化其效力，改变或增强递送至特定细胞类型的趋向性。这些灵活的设计使Codiak能够为药物靶标和所需的作用位点创建优化的外泌体治疗。

而对专注于神经肌肉罕见病治疗的Sarepta来说，目前，该公司已有两款药物获批上市，分别为2016年获批的Exondys 51和2019年获批的Vyondys 53，分别用于51号外显子跳跃和53号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD），同时还有43项在研疗法，包括基因治疗、基因编辑及RNA治疗。

此次合作将利用Codiak的外泌体平台与Sarepta在精确医学方面的专业知识，为几乎没有治疗选择的神经肌肉疾病患者开发下一代治疗方法。

来源：医谷网

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