FDA批准Dupixent治疗6~11岁儿科特应性皮炎患者_医药

2020

05/27

09:19

医药魔方医药

5月26日，赛诺菲/Regeneron Pharmaceuticals宣布FDA批准Dupixent（dupilumab）用于治疗局部疗法效果不佳或不适合局部疗法的6~11岁中度至重度特应性皮炎患者。Dupixent此前曾被FDA授予治疗6个月~11岁未接受局部疗法特应性皮炎患者的突破性疗法资格，目前是唯一一个获批用于6~11岁中度至重度特应性皮炎患者的生物制剂。

FDA此项批准主要基于Dupixent联合局部用糖皮质类激素（TCS）相比单独使用TCS对重度特应性皮炎儿科患者的疗效和安全性差异。在该试验中，接受Dupixent+TCS的儿童患者的总体疾病严重程度、皮肤清除率和瘙痒较TCS组都得到了显着改善。Dupixent预充注射笔用于重度特应性皮炎患儿有两种治疗剂量，体重在15kg~30kg之间者按每4周1次300mg给药，体重在30kg~60kg之间者按每2周1次200 mg给药。第16周的治疗结果显示：

每4周1次Dupixent联合TCS治疗组患者的湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分相比基线提高了84%，TCS组为49%；每2周1次Dupixent联合TCS治疗组患者的EASI评分相比基线提高了80%，TCS组为48%。

每4周1次Dupixent联合TCS治疗组实现湿疹面积和严重程度指数缓解75%以上（EASI-75）的患者比例为75%，TCS组为28%；每2周1次Dupixent联合TCS治疗组实现EASI-75的患者比例为75%，TCS组为26%；

每4周1次Dupixent联合TCS治疗组瘙痒评分（定义为每日最大瘙痒强度数字评分量表评分的每周平均值，范围为0~10分）降低4分以上的患者比例为54%，TCS组为12%；每2周1次Dupixent联合TCS治疗组瘙痒评分降低4分以上的患者比例为61%，TCS组为13%。

每4周1次Dupixent联合TCS治疗组实现皮肤清洁或几乎清洁（以IGA评分）的患者比例为30%，TCS组为13%；每2周1次Dupixent联合TCS治疗组为39%，TCS组为10%。

安全性方面，Dupixent联合TCS治疗儿科患者的安全性特征与成人和青少年相似，并且在52周内保持稳定。每4周1次Dupixent联合TCS治疗组第16周时的不良反应发生率了为65%，TCS组为72%；每2周1次Dupixent联合TCS治疗组为61%，TCS组为75%。Dupixent联合TCS组最常见的不良反应包括上呼吸道感染（每4周1次和每2周1次的发生率分别为15%和9%，TCS组分别为8%和12%）、注射部位反应（10%和14% vs 7%和15%）、鼻咽炎（10％和3％ vs 3％和10％）、结膜炎（7%和9% vs 3%和5%）、呕吐（5％和7％ vs 7％和7％）和发热（5%和2% vs 7%和0%）。

赛诺菲全球开发负责人John Reed博士表示：““FDA此项批准是Dupixent开发成为特应性皮炎和其他2型炎症疾病创新生物疗法的又一个里程碑。中重度特应性皮炎儿科患者及其医护人员现在有了安全性可靠的首创性生物制剂可用，儿科患者在首次给药2周后就能看到瘙痒和疾病严重程度的改善，并且在整个治疗过程中得以持续，这对这些患儿及其家属非常重要。”

Regeneron总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士表示： “重度特应性皮炎患儿身体的一半儿以上面积有皮疹炎症症状，其家庭成员要花费很大的精力去帮助患儿管理疾病。FDA此项批准为儿科特应性皮炎患者及其家属带来了安全性可靠并且具有颠覆性疗效的创新疗法。我们还将继续探索Dupixent对于6个月~5岁中重度特应性皮炎患儿的疗效，以及Dupixent对难以控制的顽固性哮喘儿科患者以及其他2型炎症性疾病的疗效，包括嗜酸性食管炎、食物和环境因素过敏、COPD等。

特应性皮炎是湿疹的最常见形式，是一种慢性炎症性疾病，通常以皮疹的形式出现。中重度特应性皮炎患者的特征是皮疹可能会覆盖身体的大部分部位，可能伴有剧烈，持续的瘙痒，皮肤病变和皮肤干燥，开裂，发红或变暗，结痂和渗出。瘙痒是患者最重的症状之一，并且可能使人衰弱。

Dupixent最早在2017年3月被FDA批准用于治疗成人特应性皮炎，2019年3月获批用于11-17岁特应性皮炎，此次获批用于6~11岁儿科患者之后对于特应性皮炎患者的覆盖人群进一步扩大。对于6个月~5岁特应性皮炎患者，Dupixent的临床试验已进展至II/III期阶段。

Dupixent是赛诺菲目前产品管线中最值得其依赖的产品，上市3年销售额便突破20亿欧元。赛诺菲对其销售峰值预期100亿欧元，新任CEO Paul Hudson更是将Dupixent的开发视为赛诺菲未来6年的四大战略方向之一。

Dupixent是一种靶向白介素-4受体α（IL-4Rα）的全人源单克隆抗体，可抑制IL-4和IL-13蛋白信号传导。临床试验数据表明，IL-4和IL-13是2型炎症疾病的关键驱动因素，在特应性皮炎，哮喘和慢性鼻鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）中起主要作用。

Dupixent的适应症种类以及针对不同适应症不同年龄段人群的覆盖范围正在不断扩大，这也是赛诺菲对Dupixent抱有100亿+欧元销售收入预期的信心所在。

来源：医药魔方

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