驾驭病毒，突破性抗癌疗法为她带来第二次生命_医药

2016

05/26

11:34

药明康德微信号：WuXiAppTecChina 医药

当你只有20岁，还是一名风华正茂的大学生，医生却告诉你，你最多只有几个月的寿命了。相信任何一个人面对这样的落差，都很难去接受这一事实。

我们无法想象史蒂芬妮·利普斯科姆（Stephanie Lipscomb）小姐在得知这一诊断时的心情。2011年，这名护理专业的学生刚度过自己的20岁生日。尽管偶尔犯有头疼，但她或许只是简单地把之归咎于日常学习的辛苦，以及大杯大杯喝下的提神饮料吧。然而一名医生在对史蒂芬妮进行检查后，告诉她说她得了一种叫做胶质母细胞瘤的恶性脑瘤。这个恶性肿瘤在她的大脑里已经长到了一个网球的大小。

史蒂芬妮立刻进行了手术，并切除了98%的肿瘤。然而在第二年，这个胶质母细胞瘤又回来了。对于当时的医疗体系来说，这是一种无法进行治疗的情况。史蒂芬妮的青春，眼看就要燃到了尽头。

这时，杜克大学（Duke University）神经外科学教授Matthias Gromeier博士带给了史蒂芬妮最后的希望。Gromeier教授与他的团队在当时正在研究一种全新的抗癌疗法，并已为之奋斗了25年。这种疗法利用的是脊髓灰质炎病毒——一种会导致小儿麻痹症的病毒。通过基因改造的方式，Gromeier博士与他的团队挪走了这种病毒基因组的一部分，并添加上一段人工的基因组。经改造的脊髓灰质炎病毒能够特异性地感染癌细胞，并在癌细胞内释放出毒素，造成一定的杀伤。更为关键的是，这种杀伤能够“唤醒”人体的免疫系统，让它们意识到癌细胞的存在，进一步展开攻击，并最终消灭癌细胞。

在当时，这种创新疗法尚处于实验阶段，还没进入临床。然而已没有第二条路可以选的史蒂芬妮，毅然决定成为这种疗法的首名志愿者，以换取一个奇迹发生的可能。

而奇迹真的发生了。在接下来的21个月里，史蒂芬妮脑中的肿瘤不断变小。到了2014年，在一次MRI检查后，医生们发现那个差点杀死史蒂芬妮的肿瘤，已经彻底消失了。

史蒂芬妮并不是唯一幸运等到这项疗法的人。包括史蒂芬妮在内，杜克大学一共治疗了23名病人，其中15名病患尚存活于世。其中，20%的患者已经活过了三年。这对于胶质母细胞瘤患者仅为4%的三年平均生存率而言，是一个巨大的提高。基于这项疗法在I期临床试验中所展现出的巨大潜力，FDA在近日宣布授予它突破性疗法地位，加速它的研发进程。

“突破性疗法的认定意味着我们能够与FDA展开最高水平的合作，并开展最高效的临床试验，以全面评估这项创新疗法的安全性与有效性，”杜克大学Preston Robert Tisch脑肿瘤中心的负责人Darell Bigner博士说道：“我们希望此项疗法有终一日能获得FDA的最终批准。”

获得突破性疗法认定将推动杜克大学继续研发此项创新疗法。根据计划，目前这项以成人为对象的I期临床试验将招募约65名志愿者，并将在2018年初公布最终I期临床试验的数据。此外，以儿童胶质母细胞瘤患者为对象的临床试验招募工作也将在今年启动。我们祝愿这项突破性疗法能够一切顺利，早日为身患绝症的患者带来希望。

来源：药明康德微信号：WuXiAppTecChina

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