FDA批准又一通用型CAR-T疗法进入临床试验_医药

2017

03/14

15:22

医谷网医药

近日，施维雅（Servier）、辉瑞（Pfizer）和法国生物技术公司 Cellectis 联合宣布，CAR-T细胞疗法UCART19的实验性新药申请（IND）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，可在美国开展人体临床试验，用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的适应症。

UCART19是一种同种异体CAR-T细胞疗法，利用Cellectis公司（医谷注：2017年2月7日，Cellectis曾宣布其通用型CAR- T疗法UCART123获得了美国FDA的IND批准，成为第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品）专有的同种异体方法（allogeneic）开发而成，经Talen基因编辑，不需要依据患者进行相应修饰，而是直接将来源于非患者（non-patient）供体的T细胞进行工程化，用于多个患者的治疗，该方法与自体移植（autologous）方法不同，后者是将来自患者自身的T细胞进行工程化，包括风筝制药、Juno均采用的是自体移植方法。UCART19与现有基于T细胞的自体产品相比较，UCART19具有同种异体、冷冻状态、“现成型”等优势来克服当前自体方法限制的潜力。

Cellectis 的 UCART 产品线

据悉，施维雅将负责UCART19的I期临床研究CALM，2015年11月，施维雅从Cellectis公司获得了UCART19的专有权，CALM临床试验于2016年8月在英国启动，这是一个开放标签的剂量递增研究，旨在评估UCART19在复发性或难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中的安全性、耐受性和抗白血病活性。随着此次IND的批准，CALM研究将进一步扩大，并被纳入包括MD安德森癌症中心在内的多个美国癌症中心。

辉瑞公司CAR- T研究部门副总裁Barbara Sasu女士表示：“辉瑞对这种在研CAR- T方法治疗ALL和其他B细胞恶性肿瘤的潜力感到兴奋，我们很期待有机会在美国进一步研究这种方法。”

来源：医谷网

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