静脉注射干细胞治疗心衰，世界首个2a期临床试验良好_医疗健康

2016

08/31

09:19

药明康德（微信号：WuXiAppTecChina）医疗健康

近日，生物技术公司CardioCell在欧洲心脏病协会大会（European Society of Cardiology Congress）上公布了其使用异体干细胞治疗慢性心脏衰竭（HF）适应症的良好结果。这是世界上首个2a期临床试验，研究了通过静脉注射缺血耐受间充质干细胞（itMSC）的手段来治疗慢性心脏衰竭的效应。

既往的干细胞研究认为，必须直接递送大量的干细胞到心肌组织来改善心脏病患者的疗效。但是，这种无论是通过导管或手术的传递机制可能需要多次的治疗，对长期慢性条件下的心衰患者并不实际。

2013年成立于加利福尼亚州圣迭戈的CardioCell是一家全球性的生物技术公司，开发研究其独特专利型、符合cGMP条件itMSC的治疗应用。CardioCell曾从其母公司Stemedica获得itMSC的独家许可，目前用于治疗慢性心脏衰竭。

itMSC 2a期临床试验的设计

不像正常含氧量条件下生长的间充质干细胞（MSC），来源自骨髓组织的异体itMSC是在慢性缺氧条件下培养出来的。体内实验证明，相比于正常含氧量条件下生长的细胞，暴露在低氧条件的细胞显示更佳的可植入特性。相比正常氧条件下制造的MSC，itMSC分泌更高水平的生长因子，以及其它与血管生成治疗相关的重要蛋白质。

上述2a期临床试验是一单盲、安慰剂对照的交叉性研究，在埃默里大学（Emory University）、西北大学（Northwestern University）、石溪大学（Stony Brook University）和宾夕法尼亚大学（the University of Pennsylvania）评估了通过静脉注射itMSCs的安全性和发挥疗效的可能性。

itMSC静脉注射治疗有效改善左心室射血分数（LVEF）

该方法学表明，静脉内递送itMSCs的全身效应是可以测量的，初步展示了改善患者的治疗效果。研究结果数据表明，静脉注射的策略是安全的，耐受性良好。静脉注射itMSC改善了以下几个临床疗效指标：包括6分钟步行试验（6-minute walk test，P = 0.02）； KCCQ临床总结评分（P = 0.02）和趋势改善KCCQ功能状态评分（P = 0.06）。该研究还表明，静脉注射itMSCs可抑制炎症——炎症被认为是造成心衰的重要因素之一。同时，自然杀伤（NK）细胞统计学上数量显着减少，左心室射血分数（LVEF）也有改善。总体而言，上述改善指标在安慰剂治疗组中没有观察到。这项研究结果的重要意义在于表明itMSC方案可能为心衰病人提供更实际的选择，开辟了未来干细胞创新疗法的可能性。

itMSC 2a期临床试验的数据总结

CardioCell的首席执行官Sergey Sikora博士说道：“基于这些颇具前途的临床试验发现，CardioCell很高兴继续更大规模的研究，使用静脉注射itMSCs来治疗心脏衰竭，包括非缺血性和缺血性心肌疾病。临床病人的健康状况在统计学上有显着改善，我们对此感到非常鼓舞。我们期待着探索多次静脉治疗是否会有进一步的疗效提高，包括是否改善心脏功能。”

来源：药明康德（微信号：WuXiAppTecChina）

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