美国版“魏则西”,但是他比魏则西幸运

医疗健康 来源:奇点网
2016
06/24
10:05
奇点网 医疗健康

不管是22岁的中国大学生魏则西,还是20岁的美国大学生Neil Fachon,在面对不治之症时,都免不了病急乱投医。虽然等待他们的都是死亡,但是作为患者他们之间还是存在很大的差别。因为,有关部门的是否作为,决定了一名绝症患者能不能明明白白就医,有尊严地走完这短暂的一生。

这个小伙子叫Neil Fachon,他那阳光帅气的外表和病床上的血迹、导管格格不入。

Neil是美国东北大学的一名大学生,他时不时会感到头晕,有时看东西还有重影。一开始他并没有太在意,以为这是自己在某次运动中造成的脑震荡留下的后遗症,但是当他发现自己写东西和吞咽变得很困难时候,他觉得不太对劲了。

3月4日,马萨诸塞州综合医院给他安排了一个MRI检查。医院的肿瘤专家告诉Neil,他得了一种罕见的脑癌–弥漫性脑桥内在神经胶质瘤(DIPG),这种癌症目前无法治愈,患者通常在确诊后的一年内死亡。这让这个20岁的大男孩陷入了绝望中。

陷入绝望的Fachon一家,跟其他陷入类似困境的家庭一样:明明知道这是不治之症,却满心期待一个奇迹。

从Neil的医生那里,Neil的家人得知,对于这种疾病,目前主流的疗法是放疗,但是仅能给Neil多争取几个月的时间。Neil的医生还说,在接受治疗之前,Neil还要接受组织活检,但是这个脑干上的活检本身风险就非常高。

百般无奈之下,Neil的妈妈Wendy Fachon又寄希望于自然疗法。Neil开始吃甘蓝,喝草药。在一个从北美印第安的切诺基老人那里获得「真传」的女人的建议下,Neil又开始大剂量的服用维生素和一种姜黄提取物。然而,Fachon一家付出的所有努力似乎都没有成效。

除了生命,还有什么可失去的

就在这万般绝望的时候,Fachon一家不知从哪里打听到了一个所谓的癌症新疗法临床试验。这个临床试验是由离经叛道的得克萨斯医生博金斯基(Dr. Stanislaw Burzynski)主持的。

博金斯基,一个极富争议的医生,夸他的人和骂他的人一样多。1976年他宣布自己发现了一项治愈肿瘤的新方法,一种被他命名为Antineoplastons(后被称为抗瘤酮)的肽段具有抗癌作用,能够使肿瘤细胞正常化。然而,博金斯基却从来没有公布任何关于抗瘤酮的研究数据。FDA也没有批准抗瘤酮治疗任何一种疾病的临床试验。但是打着前沿技术和个性化癌症治疗旗号的博金斯基,给他的个人诊所写了个嚣张的口号,Tomorrow's cancer treatment today。

1980年代,博金斯基共递交了5次临床试验申请,全被FDA驳回。然而,这位「离经叛道的」医生依然坚持给60多例癌症患者开展抗瘤酮治疗。德克萨斯州医疗委员会审查了这些患者的治疗资料之后,发现抗瘤酮疗法的疗效是不确定的。博金斯基诊所的牌照被暂停。

2012年,一个小男孩在博金斯基的临床试验中死亡。德克萨斯州医疗委员会和FDA同时介入调查。2013年,FDA给博金斯基下达了严重警告。2014年,德克萨斯州医疗委员会又在另一起案件中,指控博金斯基违反了道德标准和治疗标准。

对于博金斯基其人和他的疗法,Fachon一家肯定是有耳闻的。他们在去博金斯基那治疗前,就通过网络查找了各方对博金斯基的抗瘤酮疗法的评价:这其中包括,美国国立癌症研究所(National Cancer Institute)认为博金斯基的治疗没有明显疗效;纪念斯隆-凯特林癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)认为抗瘤酮作为一种补充疗法可能对乳癌具有一定作用。

但是所有的这一切都没有挡住Fachon一家去休斯顿的脚步。只因为Neil和姐姐Evie偶然通过Skype联系上了一个阿根廷女人,这个女人声称博金斯基的“抗瘤酮”疗法治好了她致命的脑瘤。这个消息让Fachon一家激动不已。这才是促使他们飞往休斯顿的直接原因。

Neil在博金斯基那里的治疗很痛苦,他的胸腔内插着了导管,每4个小时就要输一次液,全天不间断。但是,Neil却很努力,努力去接受治疗,他说他感觉自己在变好。

然而不幸的是,就在此时,FDA突然责令博金斯基停止临床试验,没有公布原因。悲伤、愤怒、绝望席卷了这个家庭,为了能让Neil继续在博金斯基那接受治疗,Neil家人把FDA给告上了联邦法庭。

Neil的妈妈悲愤地说:FDA怎么能这么对我们呢?他们根本就不知道这对我们意味着什么!对于Neil而言,除了生命,他还有什么可失去的!

联邦法院于5月27日表示,FDA会让Neil继续他的治疗。最终FDA授权博金斯基继续这项临床研究,但是参与临床试验的只能有Neil一人,而且博金斯基不能收取任何费用。

Neil表示,他感觉自己正在转好。当记者问他如何看待博金斯基的时候,Neil说,我爱他!他是实实在在的想帮助患者。听到Neil的话,博金斯基眼中闪烁着泪花。

没有时间等待

现代医学是个残酷的战场,希望与风险同在

FDA的职责就是确保各种疗法安全有效。但是在目前,FDA这个守卫者也面临着越来越多的压力,如Neil这样的绝症患者,他们在明明知道博金斯基疗法并不靠谱,不被FDA认可的情况下,仍然去寻求一丝丝活下去的希望。

就在上个月,又有一位妈妈被FDA的这一行为惹怒,她的孩子身患杜氏肌营养不良症,这种病也是一种严重的不治之症。好不容易有一种有希望的药出来了,FDA却对制药商提供的数据产生了质疑,因为支撑这个药物有效的数据来源于12个人的数据,FDA认为样本量太小。

并且这些年来,压力不仅来自病人,还来自政治上的压力–美国不少公众指责FDA「审批过程过慢、要求的数据太多、以至于它的审批速度远远跟不上时代的发展,也赶不上生命流逝的速度。生命垂危的病人从没有机会去接触那些正在审批中的药,但是谁知道这其中会不会有能够挽救他们生命的“灵丹妙药”呢?

Neil的妈妈表示,她将积极促进相关法律的成立,以帮助跟她儿子处境相同的患者。对于那些有相同处境的家庭,我知道他们处境之艰难,所以Neil的妈妈还希望他们的经历能给其他的患者带去一些积极的东西。对于Neil的未来,妈妈认为,我们都认为他会康复的。他的故事才刚刚开始。

来源:奇点网

为你推荐

4款药品再次被上海列为重点监控品种资讯

4款药品再次被上海列为重点监控品种

3月17日,上海市医药集中招标采购事务管理所发布最新重点监控药品名单,共计10款,包括利肺片、注射用二羟丙茶碱、肝素钙注射液等。重点监控品种主要针对采购金额高、价格异常或...

2026-03-18 21:20

直观复星支持开展“儿童公益救助项目”,助力先进医疗技术惠及更多患儿资讯

直观复星支持开展“儿童公益救助项目”,助力先进医疗技术惠及更多患儿

3月18日,手术机器人领军企业直观复星正式向上海市医药卫生发展基金会进行公益捐赠,专项支持“儿童公益救助项目”

2026-03-18 18:03

礼邦医药 AP306 出海 资讯

礼邦医药 AP306 出海

根据协议,礼邦医药已授予 R1 在大中华区以外地区独家开发、生产及商业化 AP306 的权利。协议项下的整体经济条款包括最高总计过亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款;同时...

2026-03-18 15:59

百度健康计划近期推出DoctorClaw资讯

百度健康计划近期推出DoctorClaw

据悉这是一款面向医生的OpenClaw,定位是医生AI助理,可以帮医生自动整理研究资料、跟踪论文进度、设置随访提醒、定时追踪最新文献等。

2026-03-18 11:45

基层医疗卫生机构可单次开具不超过12周用药的长期处方资讯

基层医疗卫生机构可单次开具不超过12周用药的长期处方

3月16日,国家医保局会同国家发展改革委、国家卫生健康委印发《关于医保支持基层医疗卫生服务发展的指导意见》。

2026-03-17 21:03

传奇生物被传拟赴港上市资讯

传奇生物被传拟赴港上市

日前有媒体报道引述知情人士称,传奇生物拟赴港上市,最早将于今年(2026年)落地,募资规模约3亿至4亿美元(约折合港元23 4亿至31 2亿)。对此,3月17日,传奇生物方面表示,...

2026-03-17 13:20

男子回家遭自家狗撕咬,伤口深可见骨!专家紧急提醒:暴露后规范处置是关键资讯

男子回家遭自家狗撕咬,伤口深可见骨!专家紧急提醒:暴露后规范处置是关键

狂犬病是由狂犬病病毒引起的一种以侵犯中枢神经系统为主的急性人兽共患传染病。其主要临床表现为特异性恐风、恐水、咽肌痉挛、进行性瘫痪等。

2026-03-17 12:42

蚂蚁阿福全面接入中华医学会杂志社知识库资讯

蚂蚁阿福全面接入中华医学会杂志社知识库

近日,中华医学会杂志社与蚂蚁健康战略合作迎来新进展:蚂蚁阿福已全面接入中华医学会杂志社的医学文献知识库,阿福问答功能可引用知识库内最新的临床指南、专家共识和医学文献。

2026-03-17 11:24

佰特微医疗完成近亿元B轮融资,加速外周血管介入与心衰领域创新布局资讯

佰特微医疗完成近亿元B轮融资,加速外周血管介入与心衰领域创新布局

本轮融资由天士力资本领投,勤智资本跟投,凯乘资本担任独家财务顾问,所募资金将主要用于新产品研发、生产基地建设及市场拓展,进一步加速公司在外周血

2026-03-16 19:46

天鹜科技完成超2亿元A+轮融资,加速AI蛋白质设计产业化落地资讯

天鹜科技完成超2亿元A+轮融资,加速AI蛋白质设计产业化落地

本轮融资由中国石油昆仑资本、上海未来产业基金及老股东涌铧投资联合领投,国投招商、新供销基金、法默凯、孚腾资本等机构跟投,老股东启明创投、金沙江联合资本润璞医疗基金、...

2026-03-16 19:42

13.3亿人参保、3.4万亿基金支出,医保2025年账单发布资讯

13.3亿人参保、3.4万亿基金支出,医保2025年账单发布

3月16日,国家医疗保障局正式发布《2025年医疗保障事业发展统计快报》

2026-03-16 19:37

CDE:以生物发酵来源的多肽类制剂为对照药品研发、全化学合成法制备的多肽类制剂,应如何申报临床试验申请和上市申请?资讯

CDE:以生物发酵来源的多肽类制剂为对照药品研发、全化学合成法制备的多肽类制剂,应如何申报临床试验申请和上市申请?

如境内外均无全化学合成法制备的同品种上市的,申请人可参照化学药品2 2类申报。

2026-03-16 16:32

 Cytiva发布重磅新品及本土新品牌“瑞予”, 助推中国创新疗法实现全球引领与普惠可及资讯

Cytiva发布重磅新品及本土新品牌“瑞予”, 助推中国创新疗法实现全球引领与普惠可及

Cytiva在华发布三款重磅产品与创新解决方案,赋能体内细胞治疗、个性化肿瘤疫苗、新型抗体等创新疗法的研发与生产。

2026-03-16 13:26

国家药监局发布第四批调出参比制剂目录品种资讯

国家药监局发布第四批调出参比制剂目录品种

第四批调出参比制剂目录品种清单。

2026-03-15 22:37

正式发布的“十五五”规划纲要中的“医药健康”资讯

正式发布的“十五五”规划纲要中的“医药健康”

3月13日,《中华人民共和国国民经济和社会发展第十五个五年规划纲要》发布,明确了2026-2030年我国经济社会发展的战略方向,医谷网现将“医药健康”相关辑录如下。

2026-03-14 21:37

成人阻塞性睡眠呼吸暂停诊治指南(2025)发布会暨OSA个体化治疗研讨会在京圆满召开资讯

成人阻塞性睡眠呼吸暂停诊治指南(2025)发布会暨OSA个体化治疗研讨会在京圆满召开

2026年3月13—14日,由《中华医学杂志》社有限责任公司、《中华结核和呼吸杂志》编委会主办的“成人阻塞性睡眠呼吸暂停诊治指南(2025)发布会暨OSA个体化治疗研讨会”在北京圆满召开。

2026-03-14 18:21

全球首个侵入式脑机接口医疗器械获批上市资讯

全球首个侵入式脑机接口医疗器械获批上市

今日,国家药监局发布消息,国家药监局批准了博睿康医疗科技(上海)有限公司植入式脑机接口手部运动功能代偿系统创新产品注册申请,实现脑机接口医疗器械全球首发上市,标志着...

2026-03-13 17:39

深化健康科普与医防协同,设立“带状疱疹关注日”,凝聚多方合力资讯

深化健康科普与医防协同,设立“带状疱疹关注日”,凝聚多方合力

近日,由健康报社主办的“两会精英汇——健康传播 赋能‘三高一疹’”专场在京举行。

2026-03-13 12:57

康龙化成与礼来达成口服GLP-1小分子药Orforglipron生产合作协议资讯

康龙化成与礼来达成口服GLP-1小分子药Orforglipron生产合作协议

3月11日晚间,康龙化成官方微信发布消息,康龙化成与礼来公司共同宣布,达成关于首个申报注册的口服小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron的生产合作协议。

2026-03-12 21:56

美国 FDA 批准颂狄多(氘可来昔替尼)用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者资讯

美国 FDA 批准颂狄多(氘可来昔替尼)用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者

颂狄多是一种口服选择性酪氨酸激酶 2(TYK2)抑制剂,也是首个获批用于 PsA治疗 的 TYK2 抑制剂

2026-03-12 16:53