美国版“魏则西”,但是他比魏则西幸运

医疗健康 来源:奇点网
2016
06/24
10:05
奇点网 医疗健康

不管是22岁的中国大学生魏则西,还是20岁的美国大学生Neil Fachon,在面对不治之症时,都免不了病急乱投医。虽然等待他们的都是死亡,但是作为患者他们之间还是存在很大的差别。因为,有关部门的是否作为,决定了一名绝症患者能不能明明白白就医,有尊严地走完这短暂的一生。

这个小伙子叫Neil Fachon,他那阳光帅气的外表和病床上的血迹、导管格格不入。

Neil是美国东北大学的一名大学生,他时不时会感到头晕,有时看东西还有重影。一开始他并没有太在意,以为这是自己在某次运动中造成的脑震荡留下的后遗症,但是当他发现自己写东西和吞咽变得很困难时候,他觉得不太对劲了。

3月4日,马萨诸塞州综合医院给他安排了一个MRI检查。医院的肿瘤专家告诉Neil,他得了一种罕见的脑癌–弥漫性脑桥内在神经胶质瘤(DIPG),这种癌症目前无法治愈,患者通常在确诊后的一年内死亡。这让这个20岁的大男孩陷入了绝望中。

陷入绝望的Fachon一家,跟其他陷入类似困境的家庭一样:明明知道这是不治之症,却满心期待一个奇迹。

从Neil的医生那里,Neil的家人得知,对于这种疾病,目前主流的疗法是放疗,但是仅能给Neil多争取几个月的时间。Neil的医生还说,在接受治疗之前,Neil还要接受组织活检,但是这个脑干上的活检本身风险就非常高。

百般无奈之下,Neil的妈妈Wendy Fachon又寄希望于自然疗法。Neil开始吃甘蓝,喝草药。在一个从北美印第安的切诺基老人那里获得「真传」的女人的建议下,Neil又开始大剂量的服用维生素和一种姜黄提取物。然而,Fachon一家付出的所有努力似乎都没有成效。

除了生命,还有什么可失去的

就在这万般绝望的时候,Fachon一家不知从哪里打听到了一个所谓的癌症新疗法临床试验。这个临床试验是由离经叛道的得克萨斯医生博金斯基(Dr. Stanislaw Burzynski)主持的。

博金斯基,一个极富争议的医生,夸他的人和骂他的人一样多。1976年他宣布自己发现了一项治愈肿瘤的新方法,一种被他命名为Antineoplastons(后被称为抗瘤酮)的肽段具有抗癌作用,能够使肿瘤细胞正常化。然而,博金斯基却从来没有公布任何关于抗瘤酮的研究数据。FDA也没有批准抗瘤酮治疗任何一种疾病的临床试验。但是打着前沿技术和个性化癌症治疗旗号的博金斯基,给他的个人诊所写了个嚣张的口号,Tomorrow's cancer treatment today。

1980年代,博金斯基共递交了5次临床试验申请,全被FDA驳回。然而,这位「离经叛道的」医生依然坚持给60多例癌症患者开展抗瘤酮治疗。德克萨斯州医疗委员会审查了这些患者的治疗资料之后,发现抗瘤酮疗法的疗效是不确定的。博金斯基诊所的牌照被暂停。

2012年,一个小男孩在博金斯基的临床试验中死亡。德克萨斯州医疗委员会和FDA同时介入调查。2013年,FDA给博金斯基下达了严重警告。2014年,德克萨斯州医疗委员会又在另一起案件中,指控博金斯基违反了道德标准和治疗标准。

对于博金斯基其人和他的疗法,Fachon一家肯定是有耳闻的。他们在去博金斯基那治疗前,就通过网络查找了各方对博金斯基的抗瘤酮疗法的评价:这其中包括,美国国立癌症研究所(National Cancer Institute)认为博金斯基的治疗没有明显疗效;纪念斯隆-凯特林癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)认为抗瘤酮作为一种补充疗法可能对乳癌具有一定作用。

但是所有的这一切都没有挡住Fachon一家去休斯顿的脚步。只因为Neil和姐姐Evie偶然通过Skype联系上了一个阿根廷女人,这个女人声称博金斯基的“抗瘤酮”疗法治好了她致命的脑瘤。这个消息让Fachon一家激动不已。这才是促使他们飞往休斯顿的直接原因。

Neil在博金斯基那里的治疗很痛苦,他的胸腔内插着了导管,每4个小时就要输一次液,全天不间断。但是,Neil却很努力,努力去接受治疗,他说他感觉自己在变好。

然而不幸的是,就在此时,FDA突然责令博金斯基停止临床试验,没有公布原因。悲伤、愤怒、绝望席卷了这个家庭,为了能让Neil继续在博金斯基那接受治疗,Neil家人把FDA给告上了联邦法庭。

Neil的妈妈悲愤地说:FDA怎么能这么对我们呢?他们根本就不知道这对我们意味着什么!对于Neil而言,除了生命,他还有什么可失去的!

联邦法院于5月27日表示,FDA会让Neil继续他的治疗。最终FDA授权博金斯基继续这项临床研究,但是参与临床试验的只能有Neil一人,而且博金斯基不能收取任何费用。

Neil表示,他感觉自己正在转好。当记者问他如何看待博金斯基的时候,Neil说,我爱他!他是实实在在的想帮助患者。听到Neil的话,博金斯基眼中闪烁着泪花。

没有时间等待

现代医学是个残酷的战场,希望与风险同在

FDA的职责就是确保各种疗法安全有效。但是在目前,FDA这个守卫者也面临着越来越多的压力,如Neil这样的绝症患者,他们在明明知道博金斯基疗法并不靠谱,不被FDA认可的情况下,仍然去寻求一丝丝活下去的希望。

就在上个月,又有一位妈妈被FDA的这一行为惹怒,她的孩子身患杜氏肌营养不良症,这种病也是一种严重的不治之症。好不容易有一种有希望的药出来了,FDA却对制药商提供的数据产生了质疑,因为支撑这个药物有效的数据来源于12个人的数据,FDA认为样本量太小。

并且这些年来,压力不仅来自病人,还来自政治上的压力–美国不少公众指责FDA「审批过程过慢、要求的数据太多、以至于它的审批速度远远跟不上时代的发展,也赶不上生命流逝的速度。生命垂危的病人从没有机会去接触那些正在审批中的药,但是谁知道这其中会不会有能够挽救他们生命的“灵丹妙药”呢?

Neil的妈妈表示,她将积极促进相关法律的成立,以帮助跟她儿子处境相同的患者。对于那些有相同处境的家庭,我知道他们处境之艰难,所以Neil的妈妈还希望他们的经历能给其他的患者带去一些积极的东西。对于Neil的未来,妈妈认为,我们都认为他会康复的。他的故事才刚刚开始。

来源:奇点网

为你推荐

全球首个专家级通用医疗影像模型,一次识别146种病症资讯

全球首个专家级通用医疗影像模型,一次识别146种病症

9月18日消息,阿里巴巴达摩院与浙江大学医学院附属第一医院等机构研发出通用医疗影像AI模型DAMO RADAR,并登上国际顶级学术期刊《科学》(Science)。

2026-09-18 17:12

金斯瑞与礼来TuneLab达成合作,推动AI制药湿实验服务资讯

金斯瑞与礼来TuneLab达成合作,推动AI制药湿实验服务

根据协议,金斯瑞生物将向Lilly TuneLab参与企业提供湿实验服务,助力其快速生成实验数据,将AI预测转化为生物学验证数据,加速候选药物评估。

2026-09-18 15:51

医药工业发展十五五规划资讯

医药工业发展十五五规划

规模以上医药工业企业营业收入超过3 5万亿元,创新药产业规模增速年均达到20%以上,全球年销售额超10亿美元的品种数量达到5个以上;年营业收入超过100亿元的医药工业企业数量达...

2026-09-18 13:45

全球首个核药仿制药获完全批准资讯

全球首个核药仿制药获完全批准

9月14日,Curium宣布Bexlutry([177lu]氧奥曲肽,研发代号:PNT2003)获得FDA批准上市。该药物是Lutathera的仿制药,也是全球首个获批上市的核药仿制药。

2026-09-18 11:58

康方生物第4个ADC获批临床,加速布局IO+ADC方向资讯

康方生物第4个ADC获批临床,加速布局IO+ADC方向

近日,康方生物(9926 HK)宣布,其自主研发的创新双抗ADC药物AK158D1(EGFR Trop2 双抗ADC),已获得国家药品监督管理局药品审评中心批准,开展用于治疗晚期恶性实体瘤的I期临床研究。

2026-09-18 11:18

体内CAR-T出海资讯

体内CAR-T出海

近日,河北森朗生物科技有限公司(森朗生物)与美国Tempest Therapeutics(Tempest)签署独家选择权协议,授权Tempest可独家引进森朗生物CD7靶向慢病毒载体平台及多款体内CAR-T候选药物。

2026-09-17 17:15

迈英诺医药完成超 2 亿元 A 轮融资,全球首个局部给药泛 JAK / 泛 Trk 多靶点抑制剂进入中美 II 期临床资讯

迈英诺医药完成超 2 亿元 A 轮融资,全球首个局部给药泛 JAK / 泛 Trk 多靶点抑制剂进入中美 II 期临床

本轮融资由阳光融汇资本领投,厦门金圆产业链基金、厦门市心血管产业基金、博行资本、建发新兴投资、沃美达资本、朗煜投资、厦门高新投跟投

2026-09-17 16:23

华东医药携手美柏生物,ECM胶原蛋白MB007独家战略合作落地资讯

华东医药携手美柏生物,ECM胶原蛋白MB007独家战略合作落地

就细胞外基质(Extracellular Matrix,ECM)胶原蛋白MB007产品在中国市场达成独家战略合作

2026-09-17 16:17

全球范围内,达芬奇SP单孔手术系统首获新适应症资讯

全球范围内,达芬奇SP单孔手术系统首获新适应症

直观医疗近日宣布,达芬奇SP单孔手术系统经阴道妇科手术适应症已获得欧盟CE认证,这是该系统在全球范围内首次获批此适应症。

2026-09-17 16:17

赛诺菲上海外资研发创新中心正式揭牌,携手华山医院共建全球卓越转化中心 资讯

赛诺菲上海外资研发创新中心正式揭牌,携手华山医院共建全球卓越转化中心

赛诺菲加码中国创新,推动本土科研加速临床转化

2026-09-17 16:00

2026上半年:创新医药企业营业收入TOP10 VS 创新医疗器械企业营业收入TOP10资讯

2026上半年:创新医药企业营业收入TOP10 VS 创新医疗器械企业营业收入TOP10

在生物医药及医疗器械领域,创新性通常被视为企业实现长期成长的核心价值驱动。

2026-09-17 15:51

《医药代表管理办法》备案政策问答(二),非首次备案医药代表因学历、专业不符合《办法》规定可否备案资讯

《医药代表管理办法》备案政策问答(二),非首次备案医药代表因学历、专业不符合《办法》规定可否备案

9月16日,国家医药代表备案平台发布《备案政策问答(二)》。国家药监局收集、整理了部分与备案相关的问题,进行解答。

2026-09-17 11:08

字节跳动Anew Labs完成2.9亿美元融资资讯

字节跳动Anew Labs完成2.9亿美元融资

本轮融资由原红杉中国HSG、IDG资本和高瓴投资领投,五源资本担任联合领投方。其他投资者还包括高榕创投、春华创投、博裕资本,以及战略投资者SBP Group和国资背景的上海未来产...

2026-09-17 10:36

诺华前中国总裁张颖出任传奇生物 CEO资讯

诺华前中国总裁张颖出任传奇生物 CEO

纳斯达克上市细胞治疗企业传奇生物(Legend Biotech,股票代码:LEGN)于 9 月 15 日正式官宣,董事会任命张颖(Ingrid Zhang)担任公司首席执行官(CEO),任命自当日生效。

2026-09-16 19:41

丹纳赫举办阿尔茨海默病科普分享会,共话早筛早诊,守护认知健康资讯

丹纳赫举办阿尔茨海默病科普分享会,共话早筛早诊,守护认知健康

在我国,AD及相关痴呆患病人数已近1700万,而早诊率长期偏低。

2026-09-16 19:25

化学药品注册标准新增检验项目和变更生产地址是否需要进行注册检验资讯

化学药品注册标准新增检验项目和变更生产地址是否需要进行注册检验

化学药品的以下变更情形是否需要进行注册检验? 1 注册标准新增检验项目 2 变更生产地址。

2026-09-16 16:13

聚焦罕见病创新与患者可及,2026年“中法医学日”活动在京举行资讯

聚焦罕见病创新与患者可及,2026年“中法医学日”活动在京举行

​近日,2026年“中法医学日”活动今日在北京国家会议中心举行,来自中法医疗健康领域的政策研究者、临床专家、患者组织代表及产业界代表等逾百位嘉宾参会,围绕“健康与创新:...

2026-09-16 15:05

荣昌生物PD-1/VEGF双抗RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌Ib期临床数据资讯

荣昌生物PD-1/VEGF双抗RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌Ib期临床数据

近日,在2026年世界肺癌大会(WCLC 2026)上,荣昌生物公布了其PD-1 VEGF双特异性抗体RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌的Ⅰb期临床数据(RC148-C002研究)。

2026-09-16 14:36

我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录,第一批目录工作方案发布资讯

我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录,第一批目录工作方案发布

9月16日,国家医保局正式印发《国家基本医疗保险医疗服务项目目录(第一批)制定工作方案》,我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录,进一步规范医保支付范围,提升保障...

2026-09-16 11:45

2025年航空援助核心洞察报告资讯

2025年航空援助核心洞察报告

近日,国际SOS旗下的航空医疗与安全风险管理服务商MedAire发布《2025年航空援助核心洞察报告》,为航空公司及公务机运营商配置保障资源、管理运营风险提供参考。

2026-09-16 11:22