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FDA授予首个用于治疗I型脊髓性肌萎缩症的基因疗法的突破性疗法认定

FDA授予首个用于治疗I型脊髓性肌萎缩症的基因疗法的突破性疗法认定

今天,处于临床阶段的基因治疗公司AveXis宣布,美国FDA已授予其在研新药AVXS-101突破性疗法认定。它是该公司的首个基因治疗候选产品,用于治疗 I 型脊髓性肌萎缩症(Spinal M...

2016-07-21 09:05