关注发育性癫痫性脑病患者，灵北将在中国开展全球III期临床研究

近日，2025 DIA CNS创新论坛暨CCTN-P年会在中国上海举行。会上，灵北中国临床研发部负责人周茜女士分享了灵北在发育性癫痫性脑病（Developmental and Epileptic Encephalopathies，DEEs) 方面的临床研究进展，同时宣布三项针对发育性癫痫性脑病相关癫痫治疗的国际多中心临床研究——DEEpOCEAN，DEEpSEA和DEEpOLE 的III期临床研究将在中国启动。灵北将和北京大学第一医院、首都医科大学附属北京儿童医院、复旦大学附属儿童医院、广州医科大学附属第二医院、武汉儿童医院以及深圳市儿童医院等多家医疗机构合作开展该研究。

DEEpOCEAN 和DEEpSEA是随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，分别在DEEs（非Dravet综合征）和Dravet 综合征的人群中开展，旨在评估bexicaserin (LP352)在儿童和成年DEEs相关癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。DEEpOLE是一项开放标签的扩展研究，评价bexicaserin (LP352) 的长期安全性和疗效。在LP352 III期临床研究获得的信息将支持发育性癫痫性脑病药物的开发，为后续治疗方案的优化提供重要依据，通过这项研究，灵北希望为发育性癫痫性脑病患者带来创新的安全有效的治疗，为更多患者带来新的希望。

发育性癫痫性脑病（DEEs）是一组神经发育性疾病，在儿童早期起病，以难治性癫痫发作和发育停滞或倒退为特征的异质性严重癫痫综合征[][2]。据统计，发育性癫痫性脑病的总体发病率已超过1/2000例活产儿[3]，病死率为17%～50%[2]，即便患儿有幸存活，绝大多数也会遗留严重的神经系统残疾，给家庭和社会造成沉重负担，存在巨大的未满足需求。

面对发育性癫痫性脑病治疗的挑战，灵北公司研发的新药bexicaserin（LP352）展现出潜力。Bexicaserin（LP352）是一种口服、具有中枢活性的新型5-羟色胺2C（5-HT2C）受体激动剂，可潜在降低非选择性血清素能药物相关的心血管毒性风险。目前，bexicaserin（LP352）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗2岁及以上儿童因发育性癫痫性脑病引发的癫痫发作。

近日，在里斯本举办的2025年国际癫痫大会（International Epilepsy Congress）上，bexicaserin（LP352）在全球范围内一项1b/2a期随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（PACIFIC试验）之开放标签扩展研究（OLE）的完整结果被正式公布。该研究旨在评估bexicaserin在DEEs患者中长达52周使用的安全性、耐受性和有效性。在OLE期间，观察到可计数运动性癫痫发作频率的中位数降低了59.3%，与PACIFIC试验前的基线相比，55%的参与者持续降低了≥50%[4]。Bexicaserin耐受性良好，未观察到新的安全信号[4]。

“DEEs具有早期癫痫发作、药物控制效果欠佳、发育迟缓停滞等特点，严重影响患儿，特别是婴幼儿的发育，是儿童神经系统疾病中的一大难题。DEEs属于难治性癫痫，目前的抗癫痫药物疗效有限，且长期使用耐受性差，我们急需一款安全有效的治疗药物。Bexicaserin前期的临床数据显示了它在有效性和安全性方面的潜力。” LP352 III期研究中国区牵头研究者、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授表示， “我们非常高兴参与到全球同步的国际多中心研究，它将有助于证明bexicaserin在更大规模研究人群中，包括在中国人群中的疗效和安全性。期待为这一创新药品尽快惠及中国的患者做出我们的贡献。”

作为专注于神经科学的全球制药公司，70多年来，灵北一直处于神经科学研究的前沿。灵北亚洲药物开发副总裁Karina Krøjer Søby表示：“患有发育性癫痫性脑病（DEEs）的患者属于罕见癫痫中的一个具有挑战性的群体，目前有效的获批治疗选择寥寥无几。迄今为止的临床数据表明，bexicaserin针对DEEs具有广泛且持久的抗癫痫发作效果。我们正致力于生成关于 DEEs 疗效和安全性的数据，旨在为目前尚无获批治疗方案的 DEEs 患者提供治疗机会。灵北中国的药物研发团队将与各方紧密合作，结合灵北在脑部疾病领域的深厚经验，全力推动LP352 III期临床研究。”

灵北中国（内地与香港）总经理张一帆表示：“灵北始终专注于脑部疾病领域，致力于通过科学创新为患者提供解决方案。面对像DEEs这样的难治的神经系统疾病，我们深知，创新不仅是推动研究和药物开发的关键，更是改善患者生活质量的驱动力。通过支持LP352 III期等项目，我们希望把创新的药物尽快带给中国患者，解决在这一领域巨大的未满足的医疗需求。未来，我们将与包括北京大学第一医院在内的多家临床研究中心及合作伙伴携手，共同为患者带来健康的希望。”

关于Bexicaserin
Bexicaserin（LP352）是一种口服、具有中枢活性的5-羟色胺2C（5-HT2C）受体激动剂，5-HT2B和5-HT2A受体亚型结合率极低，可潜在降低非选择性血清素能药物相关的心血管毒性风险。Bexicaserin正在全球三期临床项目（DEEp项目）中进行评估。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予bexicaserin突破性疗法认定，用于治疗两岁及以上患者的发育性癫痫性脑病（DEE）相关癫痫发作。Bexicaserin为在研化合物，尚未获得全球任何监管机构的上市批准。

关于DEEs

发育性癫痫性脑病（DEEs）是一组罕见的神经发育性疾病，在儿童早期起病，以难治性癫痫发作和发育停滞或倒退为特征的异质性严重癫痫综合征。根据国际抗癫痫联盟（ILAE）的定义，目前DEEs包含~20种综合征，其中Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征、CDKL5缺乏症、West综合征/婴儿痉挛综合征和结节性硬化症已纳入国家卫健委发布的第一批和第二批罕见病目录。

关于灵北公司（H. Lundbeck A/S）

灵北是一家专注于大脑健康的生物制药公司。有70余年的神经科学领域经验，我们始终致力于改善神经和精神疾病患者的生活。作为专注创新的企业，我们通过研发项目应对最复杂的神经疾病挑战。依托在精神和神经领域的深厚积淀，我们正将研发领域拓展至神经专科和神经罕见病领域，为缺乏有效治疗手段的疾病开发变革性疗法。

我们致力于消除疾病污名化并推动医疗公平。通过为患者、家庭及社会创造积极价值，我们力求为股东实现长期价值。更多信息请访问公司官网www.lundbeck.com

参考文献：

[1] 牛雪阳, 张月华. 发育性癫痫性脑病研究进展. 精准医学杂志. 2024, 39(6): 476-481.

[2] 中华医学会儿科学分会神经学组,中华儿科杂志编辑委员会,尹飞,姜玉武,彭镜,周水珍,方方,孙丹.中国发育性癫痫性脑病激素治疗临床实践指南(2022版)[J].中华儿科杂志,2022,60(11):1111-1117

[3] 杨涵, 蒋莉. 发育性癫痫性脑病的精准诊疗研究治疗进展[J]. 临床医学进展, 2025, 15(1): 6-12.

[4] Dlugos DJ, et al. Poster presentation: International Epilepsy Congress 2025.