儿童肿瘤并非小号成人肿瘤，临床亟需更多创新药物

儿童是家庭和社会的未来和希望。在我国，每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤，这意味着，平均每天就有近百例新增病例出现，且近十年来这一数字每年正以2.8%的速度增长，恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。

实际上，儿童肿瘤并不等于绝症，许多患儿有机会得到治愈。随着近年来早期诊断和规范诊疗水平的大幅提升，以及越来越多新型肿瘤治疗手段出现，儿童肿瘤的整体生存率已达到80%以上，但仍有些复发难治儿童肿瘤仍处于“无药可用”的窘境，现有药物的副作用亦较为明显。

治疗困境

与成人肿瘤常见的肺癌、胃癌、食管癌、肠癌等不同，据《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示，在所有类型肿瘤患儿的出院人次中，前5位肿瘤分别为白血病、不明及其他恶性肿瘤、淋巴瘤、脑瘤和骨肿瘤，其中白血病占比达57.21%。

大多数儿童肿瘤对化疗及综合治疗比较敏感，只要早发现早诊断早治疗大概率能够康复，但仍有许多肿瘤治疗相当困难，患儿生存率极低，比如转移性的髓母细胞瘤、弥散性的脑胶质瘤等等，这些瘤种亟需创新的治疗方案以供选择。

深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中博士在近日举办的 “我能长大”儿童肿瘤公益沙龙上指出，目前儿童肿瘤的主要治疗方式为手术、放化疗，很少听到成人治疗中常用的靶向疗法和免疫疗法，而且使用的一部分药物是安慰剂，有时并没有更好的药物可以选择。

“儿童肿瘤不是小一号的成人肿瘤，适用于成人的抗肿瘤药物不能直接用于儿童，均需要经过临床试验的验证，而儿童药临床开发难度大风险高，且儿童肿瘤本质上是罕见病，病例数较少，临床试验患者招募相当困难，投资回报率低，长久以来医药企业研发动力也不足。”谈及儿童肿瘤用药缺乏的原因，李治中博士解释道。

浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生表示，治疗一个患儿影响的是一个家庭的幸福和未来，且相较成人肿瘤，儿童肿瘤对药物治疗的响应速度更快效果更好，即花费较少的成本就能获得比成人更好的治疗效果，从药物经济学角度而言也应该加强儿童肿瘤药物的研发，让更多的患儿从中获益。 

希望已现

近年来，越来越多的医药企业开始重视儿童肿瘤药物研发，并取得了显著进展，比如CAR-T治疗急性淋巴细胞白血病、TRK抑制剂治疗婴儿型纤维肉瘤、ALK抑制剂治疗渐变性大细胞淋巴瘤、放射免疫疗法治疗神经母细胞瘤等，结合美国FDA批准的药物数据也可以发现，自2000年以来，儿童肿瘤的适应症迅速增加。不过，中国的儿童肿瘤药物研发仍处于初级阶段，还需相关监管部门、医药企业、医疗机构等多方的更多关注和努力。

11月19日，国家药监局药审中心正式发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，对于儿童肿瘤药物的研发给出了明确指导意见，具体如下： 

百济神州副总裁刘焰女士对此表示，药物研发应以临床价值为导向，儿童肿瘤目前仍有很多瘤种缺乏有效药物，甚至无药可治，希望能够开展更多研究，找到儿童肿瘤治疗的新的通路、靶点，从而开发出相应的药物。

据悉，在儿童肿瘤领域，百济神州已有两个产品，其中注射用贝林妥欧单抗针对儿童复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的新适应症上市申请已获国家药品监督管理局受理并纳入优先审评；另一产品达妥昔单抗β已获批用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者，是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。

“从利润的角度出发，引进这两个药物可能的确赚不了什么钱，但可以帮助更多儿童肿瘤患者获得治愈的可能，尽一份社会责任。”刘焰女士坦言。此外，除了引进创新药物，百济神州也在探索专门针对儿童肿瘤的新的靶点和药物，并计划将已有的成人肿瘤适应症药物研究扩展至适用的儿童适应症，以满足儿童肿瘤领域未满足的需求。

谈及如何进一步鼓励儿童肿瘤药物研发，李治中博士表示，相关监管部门可以出台一些政策帮助企业提高研发效率、减少研发成本和时间，并从闭环的商业逻辑方面给予企业支持，比如享有市场独占权等，从本质上提高企业的研发积极性。

相比发达国家，虽然我国的儿童肿瘤治疗水平还有待提升，但相信随着政策的加持、相关科学研究和临床试验的逐步开展，更多的创新药物将得以涌现，让肿瘤患儿能够健康长大、拥抱美好人生。