FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药_医药

2017

04/05

10:02

医谷网医药

近日，Teva制药公司宣布，其旗下用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的药物Austedo（deuterabenazine）获得美国FDA批准，该药物是是FDA首次批准的氘代产品，也是针对亨廷顿舞蹈病的历史上第二个药物，Austedo预计将在未来三周内在美国上市。

亨廷顿舞蹈症，是一种罕见的致命性神经退行性疾病，同时也是一种显性遗传型疾病。患者由于基因突变或者第四对染色体内DNA（脱氧核糖核酸）基质之CAG三核甘酸重复序列过度扩张，细胞错误地合成一种名为“亨廷顿”的异常蛋白质，造成部分脑细胞受损，（特别是与肌肉控制相关的细胞），导致患者神经系统逐渐退化，神经冲动弥散，动作失调，出现不可控制的颤搐，并能发展成痴呆，甚至死亡。“舞蹈病症状”是亨廷顿舞蹈症最显见的症状，近90%的亨廷顿患者在患病时期都会出现包括上下肢、面部或躯体的抽搐和不自主运动。

据了解，Austedo此前申请的分子名称为SD-809，是一种靶向VMAT-2的小分子口服抑制剂，是已上市亨廷顿药物Xenazine（Tetrabenazine）的氘代药物，氘代以后，药代动力学特征得到改善，半衰期明显延长，从而可以使用更低的治疗剂量，不良反应也会降低，SD-809最初由Auspex开发，2015年3月，在SD-809三期临床数据发表的4个月后，梯瓦耗资32亿美元收购Auspex。

FDA此次对于Austedo的批准，基于一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。90个患有亨廷顿舞蹈症而产生不自主运动的患者纳入该试验，此前未接受过丁苯那嗪的治疗。结果显示，服用SD-809的最大舞蹈病总分为4.4，而安慰剂组是1.9。在停药1周后，使用SD-809患者的最大舞蹈病总分回到基线水平。

此外，患者对SD-809的耐受性也很好。报告说明，与FDA批准的tetrabenazine标签说明相比，患者服用SD-809后镇静、困倦、失眠、焦虑和抑郁等不良反应发生的比率均较低。目前，两种药物并未进行直接的临床对比试验。