5万人中只有一例，这些超级罕见病患者的用药如何保障？
在医保无法覆盖的地方，如何去填补罕见病患者用药保障这个巨大的窟窿？面对这五万分之一的不幸，我们又该如何探寻长期、可持续的解决方案？
2022-03-29 14:27
这6个国产新药，获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定
罕见病的定义在各国不尽相同，在美国是指患病人群小于20万的疾病，而在欧洲则定义为患病率低于1 2000的危及生命或慢性渐进性疾病，这一比例在日本则被划定为1 2500。我们国家...
2017-08-17 13:34
孤儿药市场分析之一: 罕见病背后是巨大的医疗成本
2017年年初，新当选美国总统特朗普邀请一名特殊客人，罕见病庞贝氏症患者Megan Crowley，参加其任期内首次国会两院联席会议，正如特朗普总统所说：“今晚，一名杰出女性与我们...
2017-07-28 10:33
6321款在研新药，9526个项目，临床管线大盘点
新药研发管线中，有超过6300款独特在研新药，以及超过9500个独特临床项目。其中四分之三有成为同类首款（first-in-class）潜力
2017-07-20 09:38
FDA回心转意受理Fabry氏症药物migalastat
今天美国生物技术公司Amicus宣布FDA在去年拒绝受理其罕见病Fabry氏症药物migalastat申请后少见地改变立场，准备接受migalastat的上市申请。
2017-07-12 09:53
针对孤儿药，FDA启动了一个特别计划
针对孤儿药，FDA启动一个特别计划——Orphan Drug Modernization Plan，其中首推的举措是： 9月21日前解决所有积压的孤儿药申请！
2017-07-04 17:10
首个基于长读长基因组测序的临床诊断案例，历经20年得以确诊
日前，斯坦福大学科学家基于长读长测序技术（三代测序），成功诊断出一种此前一直无法诊断的罕见遗传病。下面就请跟随小编一探究竟吧！
2017-06-26 09:29
疾病发作减少95%！美国FDA今日批准罕见病新药
今日，美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C...
2017-06-23 10:48