又一款临床急需药物获批在即

医药 来源:医谷网
2021
01/05
17:12
医谷网 医药

日前,据国家药监局官网查询信息显示,协和发酵麒麟(中国)制药在中国递交的罕见病新药布罗舒单抗(burosumab)三项上市申请办理状态已更新为在审批,此前,该药曾以罕见病治疗用药为由被纳入优先审评,用于治疗成人和6个月及以上儿童X连锁显性遗传低磷性佝偻病(XLH),也同时被纳入第二批临床急需境外新药名单。

据了解,XLH是一种罕见的遗传疾病,也是最常见的低磷酸盐血症性rick病,每20,000人中就有一个受到影响。XLH携带在X染色体上,尽管几乎所有X连锁疾病都是隐性疾病,但XLH是为数不多的重要遗传疾病之一,该病发生在儿童期称为佝偻病,主要表现为方颅、鸡胸、肋骨串珠、四肢弯曲畸形(O型或X型腿)、生长迟缓等。成人发病者称为骨软化症,表现为乏力、体型改变、身材变矮、多发骨折、骨痛,甚至致残等。长期以来,XLH的治疗依赖于每日多次补充磷酸盐和活性维生素D。这种常规疗法可以在一定程度上缓解XLH的症状,但由于每天多次服用,患者依从性差并且,该疗法对某些患者也无效。

布罗舒单抗则是一种靶向FGF23的重组完全人源化单克隆IgG1抗体,通过与FGF23结合并抑制FGF23的活性,布罗舒单抗可以直接解决XLH患者的低磷血症问题,达到治疗XLH的目的。该产品于2018年4月获得美国FDA批准上市,成为全球首个获批治疗1岁及以上儿童和成人的XLH的药物,2019年10月,扩大适用人群至6个月以上儿童患者。又于2020年10月获批治疗肿瘤性骨软化症。此前,该药曾获得FDA颁发的突破性疗法认定和孤儿药资格。

此前,在一项安慰剂对照临床试验中,每月接受一次布罗舒单抗的成年人,94%能达到正常的磷水平(vs 8%)。在儿童中,每两周接受一次布罗舒单抗的患者中有94%~100%能达到正常的磷水平。在儿童和成人中,接受布罗舒单抗疗法的患者的X光(与XLH相关)结果有所改善。

另一项布罗舒单抗在成人XLH患者中的积极3期临床试验结果显示,使用布罗舒单抗治疗48周后,研究观测到患者血清磷水平正常并且得到维持,以及观测到身体僵硬,身体功能和疼痛的进一步改善。其中,僵硬度评分从24周的7.42分平均变化到48周的16.03分。

来源:医谷网

为你推荐

又一款临床急需药物获批在即资讯

又一款临床急需药物获批在即

日前,据国家药监局官网查询信息显示,协和发酵麒麟(中国)制药在中国递交的罕见病新药布罗舒单抗(burosumab)三项上市申请办理状态已更新为在审批,此前,该药曾以罕见病治疗...

2021-01-05 17:12

全球最新癌症数据资讯

全球最新癌症数据

近日,世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布2020年全球最新癌症负担数据,统计了全球185个国家36种癌症类型的最新发病率、死亡率情况,以及癌症发展趋势。

2021-01-05 14:44

华米科技发布2020年健康状况报告:有3%的人血氧饱和度低于正常血氧范围资讯

华米科技发布2020年健康状况报告:有3%的人血氧饱和度低于正常血氧范围

近日,全球领先的智能可穿戴和健康云服务公司华米科技(NYSE: HMI)发布了《2020年中国人健康状况报告》(以下简称报告),报告基于华米科技旗下Zepp数字健康管理平台的千万级大...

2021-01-05 10:42

上药生物医药产业基地正式开工,聚焦基因治疗等三大方向资讯

上药生物医药产业基地正式开工,聚焦基因治疗等三大方向

2021年1月4日上午,上药生物医药产业基地在位于上海市浦东新区张江科学城建设工地上举行了项目开工仪式。据悉,该项目位于浦东新区张江路92

2021-01-05 10:18

无缘最新医保谈判,天价罕见病药物保障路在何方?资讯

无缘最新医保谈判,天价罕见病药物保障路在何方?

一周前,最新的国家医保谈判结果出炉,162种药品中,119种谈判成功,包括6种罕见病药物,涉及系统性硬化症、多发性硬化、特发性肺动脉高压、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈病、肌萎...

文/陈鑫 吴晔婷 2021-01-05 09:47

智能康复机器人研发企业卓道医疗获数千万元A轮融资资讯

智能康复机器人研发企业卓道医疗获数千万元A轮融资

医谷网最新消息,上海卓道医疗科技有限公司(以下简称“卓道医疗”)已于近日完成数千万元A轮融资。

2021-01-05 09:29

8400万,信立泰转让两款仿制产品资讯

8400万,信立泰转让两款仿制产品

日前,信立泰发布公告称,为聚焦核心战略领域、专注创新研发,提高资产运营效率,深圳信立泰药业股份有限公司拟与青岛蓝谷药业有限公司签订协议,转让公司所有的盐酸厄洛替尼、...

2021-01-04 16:19

过去一年,那些豪掷千金进行收购的药企巨头们资讯

过去一年,那些豪掷千金进行收购的药企巨头们

在新冠疫情笼罩的2020年,生物制药领域并购并未完全停滞,虽然在数量和总体金额上不及2019年,但多起大金额的并购事件依然获得了足够的关注度。

2021-01-04 15:05

普拉替尼成为博鳌乐城的一张名片资讯

普拉替尼成为博鳌乐城的一张名片

2020年9月初,普拉替尼获得美国FDA批准上市,不到一个月的时间即被引入博鳌乐城,成为博鳌乐城首个当月同步落地的全球新药。

2021-01-04 13:18

资讯

"吹哨人"艾芬爱尔维权,不是一场简单的医疗纠纷

2021年1月4日,在“患者”艾芬公开发声质疑爱尔眼科后的一周后,爱尔眼科给出了关于艾芬就诊过程的核查报告,否认了白内障手术和艾芬视网膜脱落的直接关联。

文/吴晔婷 谭卓曌 2021-01-04 11:11

再极医药完成近2亿元人民币C轮融资,优选资本领投资讯

再极医药完成近2亿元人民币C轮融资,优选资本领投

医谷最新消息,近日,位于张江科学城的上海再极医药科技有限公司(以下简称“再极医药”)近期成功完成近2亿元C轮融资。

2021-01-04 10:19

2021年,国家卫健委暂不受理脐带血库设置审批申请资讯

2021年,国家卫健委暂不受理脐带血库设置审批申请

经研究,决定2021年暂不受理脐带血库设置审批申请

2021-01-02 21:17

国家卫生健康委科教司发布《关于医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法(征求意见稿)》资讯

国家卫生健康委科教司发布《关于医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法(征求意见稿)》

近日,国家卫生健康委科教司发布《关于医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法(征求意见稿)公开征求意见的公告》。

2021-01-02 20:59

和黄医药宣布索凡替尼(中国商品名:苏泰达®)获中国国家药监局批准 用于治疗非胰腺神经内分泌瘤资讯

和黄医药宣布索凡替尼(中国商品名:苏泰达®)获中国国家药监局批准 用于治疗非胰腺神经内分泌瘤

​2020年12月30日,和黄中国医药科技有限公司(简称“和黄医药”或“Chi-Med”)(纳斯达克 伦敦证交所: HCM)宣布索凡替尼正式获中国国家药品监督管理局(“国家药监局”)批...

2020-12-31 13:54

恒润达生与上海科技大学达成“可循环CAR(Recyclable CAR)”技术专利转让合作资讯

恒润达生与上海科技大学达成“可循环CAR(Recyclable CAR)”技术专利转让合作

近日,恒润达生以专利独家授权许可方式从上海科技大学引进了王皞鹏教授团队的“可循环CAR(Recyclable CAR)”技术,并在上海科技大学举办的第三届创新创业大会上首个上台签约。

2020-12-31 13:49

一线肝癌用药仑伐替尼进入医保将如何影响市场格局资讯

一线肝癌用药仑伐替尼进入医保将如何影响市场格局

抗癌药的准入谈判一直是每年国家医保目录调整的重头戏,不仅影响着数百万的肿瘤患者,同时还有诸多企业。

文/徐红 2020-12-31 11:09

首个国产新冠疫苗获批上市资讯

首个国产新冠疫苗获批上市

据新华视点消息,今日(12月31日),国务院联防联控机制发布,国药集团中国生物新冠灭活疫苗已获得国家药监局批准附条件上市。

2020-12-31 10:38

国家呼吸医学中心正式挂牌资讯

国家呼吸医学中心正式挂牌

12月22日,国家呼吸医学中心在广州医科大学附属第一医院(以下简称“广医一院”)正式挂牌,中国工程院院士钟南山出任名誉主任。

2020-12-31 10:37

深化“放管服”,上海药监局下放浦东新区市场监督管理局6项审批事项资讯

深化“放管服”,上海药监局下放浦东新区市场监督管理局6项审批事项

为进一步支持浦东新区深入探索“一业一证”改革,近日,上海市药品监督管理局发布了《上海市药品监督管理局关于下放浦东新区市场监督管理局部分审批事项的公告》。

2020-12-31 09:36

上海海关优化税收服务支持生物医药产业高质量发展资讯

上海海关优化税收服务支持生物医药产业高质量发展

国民经济和社会发展“十四五”规划和二〇三五年远景目标建议中提出“把保障人民健康放在优先发展的战略位置,坚持预防为主的方针,深入实施健康中国行动,完善国民健康促进政策...

文/何碧瑜 2020-12-31 09:18