FDA顾问委员会建议使用沙库巴曲缬沙坦治疗HFpEF患者

医药 来源:医谷网
2020
12/18
20:02
医谷网 医药

•基于已提交的数据,委员会以12票对1票的表决结果支持批准沙库巴曲缬沙坦(诺欣妥®)用于治疗射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)患者

•诺华预计该补充新药申请(sNDA)有望于2021年第一季度获得批准,如果获批,沙库巴曲缬沙坦将成为首款用于两种主要慢性心力衰竭类型(射血分数保留的心衰 HFpEF和射血分数降低的心衰HFrEF)的治疗药物,同时也完成了目前唯一针对这两种疾病,与活性药物对照在慢性心力衰竭治疗方面的研究1,2

•HFpEF患者目前尚无已获批的治疗方案,面对着因心衰症状恶化所导致的反复住院、急诊室就诊和紧急就医的现状1,3,4

诺华近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)心血管和肾脏药物顾问委员会(CRDAC)基于诺华提交的数据,以12票对1票的投票结果支持使用沙库巴曲/缬沙坦(诺欣妥®)治疗射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)患者。投票的依据是:数据显示沙库巴曲缬沙坦在PARAGON-HF研究中存在缓解患者心力衰竭恶化住院和紧急心衰就医方面的疗效。如获FDA批准,沙库巴曲缬沙坦将成为首款HFpEF治疗药物,也是第一款获批用于两种主要慢性心力衰竭类型(HFpEF和HFrEF)的药物,其依据均基于与活性药物对照(分别是缬沙坦和依那普利)的各项研究1,2

目前HFpEF尚无已获批的疗法能够预防因心衰恶化而导致的反复住院和紧急就诊,在降低相关疾病负担方面,还存在巨大的未被满足的医疗需求。FDA预计将在2021年第一季度就沙库巴曲缬沙坦的补充新药申请(sNDA)做出决定。

哈佛大学医学院和布莱根妇女医院医学教授、PARAGON-HF执行委员会联合主席、医学博士Scott Solomon教授表示:“由于HFpEF的异质性,该疾病的治疗过去一直是个临床和科学难题。投票结果代表我们在这个未被满足需求的疾病领域中取得了重要的进展,朝着为罹患此类心力衰竭的数百万患者提供潜在治疗的方向,迈出了积极的一步。”

委员会积极决定的依据是基于诺华提供的有关沙库巴曲缬沙坦在疗效和安全性方面的整体分析数据,其中包括一项预先设定的PARAGON-HF亚组分析结果,这也是迄今为止针对HFpEF患者进行的最大且唯一的III期活性对照研究,此外还有来自PARAMOUNT(HFpEF II期研究)以及PARADIGM-HF(HFrEF III期研究)的其他证据5-7。PARAGON-HF的数据表明,沙库巴曲缬沙坦对HFpEF患者具有良好的安全性,这与HFrEF广泛的临床应用和上市后体验相符,也体现了沙库巴曲缬沙坦在HFpEF患者中的临床获益2

诺华心血管、肾脏和代谢药物开发全球负责人、医学博士David Soergel表示:“我们致力于创想医药未来,通过广泛的心力衰竭临床研究项目,坚定不移地实现我们的承诺。委员会最新的反馈让我们备受鼓舞。我们感谢患者和患者组织就这种严重的疾病所分享的宝贵意见,期待FDA针对这一新适应症所做的决定。”

HFpEF是一种复杂的疾病,鉴于其病理生理的异质性和各种症状对患者的不同影响,尽管进行了数十年的研究,也难以找到治疗方法8。HFpEF会改变心脏的结构,当心脏肌肉组织变厚变硬,无法扩张来补充足够的血液,无法满足身体需求时,就会病发9。HFpEF与因心力衰竭而导致的反复住院率、急救室就诊率和紧急就医率密切相关3,4。每次住院的长期预后更差,大约四分之一的患者在出院后一年内会因心力衰竭再次入院10,11

References

1.US Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration, Center for Drug Evaluation and Research (CDER) and Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). Treatment for heart failure: endpoints for drug development guidance for Industry. US Food and Drug Administration. June 2019. Accessed July 17, 2019. https://www.fda.gov/media/128372/download

2.Solomon S, McMurray J, Anand I, et al. Angiotensin-neprilysin in heart failure with preserved ejection fraction. N Engl J Med. 2019;381:1609-1620. doi:10.1056/NEJMoa1908655

3.Virani S, Alonso A, Benjamin E, et al. Heart disease and stroke statistics-2020 update: a report from the American Heart Association. Circulation. 2020;141:e139-e596. doi: 10.1161/CIR.0000000000000757

4.Shah K, Xu H, Matsouaka R, et al. Heart failure with preserved, borderline, and reduced ejection fraction: 5-year outcomes. J Am Coll Cardiol. 2017;70(20):2476-2486. doi: 10.1016/j.jacc.2017.08.074

5.Solomon S, Rizkala A, Gong J, et al. Angiotensin receptor neprilysin inhibition in heart failure with preserved ejection fraction: rationale and design of the PARAGON-HF Trial. JACC Heart Fail. 2017;5(7):471-482. doi:10.1016/j.jchf.2017.04.013

6.Solomon S, Zile M, Pieske B, et al. The angiotensin receptor neprilysin inhibitor LCZ696 in heart failure with preserved ejection fraction: a Phase 2 double-blind randomised controlled trial. Lancet. 2012;380(9851):1387-1395. doi: 10.1016/S0140-6736(12)61227-6

7.McMurray J, Packer M, Desai A, et al. Angiotensin-neprilysin inhibition versus enalapril in heart failure. N Engl J Med. 2014;371:993-1004. doi: 10.1056/NEJMoa1409077

8.Pfeffer A, Shah A, Borlaug B. Heart failure with preserved ejection fraction in perspective. Circ Res. 2019;124:1598-1617. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.119.313572

9.American Heart Association. Types of heart failure. Updated May 31, 2017. Accessed June 3, 2020. https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/what-is-heart-failure/types-of-heart-failure

10.Gheorghiade M, De Luca L, Fonarow G, et al. Pathophysiologic targets in the early phase of acute heart failure syndromes. Am J Cardiol. 2005;96(6A):11G-17G.

11.Cheng R, Cox M, Neely M, et al. Outcomes in patients with heart failure with preserved, borderline, and reduced ejection fraction in the Medicare population. Am Heart J. 2014;168(5):721-30. doi: 10.1016/j.ahj.2014.07.008

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