罕见病创新药维万心®开出华东地区首张处方

医药 来源:医谷网
2020
12/08
17:05
医谷网 医药

今日(12月8日),近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的口服药物,填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白,为疾病的临床治疗提供了创新性选择,为患者治疗带来了新的希望。

上海瑞金医院心内科金玮教授

ATTR-CM严重威胁患者生命,氯苯唑酸软胶囊填补用药空白

ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病,诊断率不足1%。其发病原理在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠,形成淀粉样物质沉积于心肌间质,长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。

上海瑞金医院心内科金玮教授表示:“ATTR-CM极易与心衰混淆,加之学术界对疾病的认知不足,患者往往因为误诊、漏诊而错过最佳治疗时间,生活质量也因此受到严重影响,临床诊断后平均生存时间仅为2~6年。近年来,我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病,本次创新药物的上市及处方,改变了以往ATTR-CM无药可医的困境,为延长患者生命带来希望。”

上海瑞金医院开出了华东地区首张处方

瑞金医院积极打造诊疗示范中心(CoE中心),加快实现ATTR-CM早诊早治

由于ATTR-CM是一种累及多系统的疾病,发病症状不典型,往往需要不同科室的专业经验,患者才能确诊,这就更加凸显了提高MDT诊疗能力的重要意义。

目前,ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战,国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力。作为中国罕见病联盟首批ATTR-CM CoE中心,上海瑞金医院已运用多种诊断方法,并建立起ATTR-CM规范化的诊疗模式。金玮教授表示:“目前,我们已建立了包括心脏内科、核医学科、肾脏内科、神经内科、血液内科、风湿免疫科等学科在内的多学科(MDT)诊疗团队。有能力开展心肌显像、心内膜心肌活检等多种诊断方法,可以大大降低ATTR-CM误诊、漏诊的风险,加快实现早诊早治的目标,本着‘广博慈爱,追求卓越’的精神,我们同时给予罕见病患者深厚的人文关怀,以期未来能够帮助到越来越多的ATTR-CM患者。”

维万心®于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。基于该药物的突破创新性,以及对改善人类健康所做出的杰出科学创新,10月30日,维万心®荣获盖伦奖(Prix Galien Awards)最佳生物技术产品奖。

来源:医谷网

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